Publié sur Nature Medicine Une étude qui démontre la sécurité et l'efficacité de l'utilisation des cellules CAR-T à partir d'un donneur chez des patients récurrents ou réfractaires, qui n'ont pas tiré des avantages des thérapies disponibles aujourd'hui
Un nouvel espoir de soins pour les enfants souffrant de Formes de neuroblastome réfractaires aux traitements ou récurrents Merci à l'utilisation des cellules Car-T dérivé des donateurs (hébergement). Le neuroblastome est la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente de l'âge pédiatrique et représente un défi important pour l'oncologie. Cinq enfants qui n'avaient pas répondu aux thérapies auxquelles ils avaient déjà été soumis, ils ont été traités avec des cellules T détestées. De ces 3 ont atteint la rémission complète de la maladie Et un a montré Améliorations significatives. L'hôpital pédiatrique de Bambino Gesù en vue de Journée mondiale contre le cancer des enfants du 15 février. « Cette étude est un autre pas en avant dans la lutte contre le neuroblastome », commente-t-il Franco LocatelliChef du centre d'études cliniques oncohématologiques et thérapies cellulaires de Enfant Jésus. « Les résultats obtenus confirment notre engagement à poursuivre des solutions thérapeutiques de plus en plus innovantes visant les besoins spécifiques de chaque enfant, conformément aux principes de la médecine personnalisée » àGunge le président de l'hôpital, Tiziano Onesti. Les résultats de l'étude ont été publiés sur le prestigieux magazine Médecine de la nature.
Neuroblastome
Le neuroblastome C'est la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente de l'âge pédiatrique E représente environ 7 à 10% des tumeurs chez les enfants entre 0 et 5 ans. Dans Italie À peu près 120-130 nouveaux diagnostics par an. Cette tumeur provient des neuroblastes, les cellules présentes dans le système nerveux sympathique et peut survenir dans différents districts du corps, notamment le plus fréquent, la partie centrale de l'emprisonnement surrénalien. Aujourd'hui encore, le neuroblastome a un pronostic significativement moins bon que les autres néoplasmes de l'âge pédiatrique, étant Responsable de 11% des décès dus au cancer en âge de pédiatrie: Dans les formes d'impact métastatiques ou à haut risque, la probabilité de guérison définitive est de 45 à 50%; En cas de rechute ou de maladie réfractaire aux soins conventionnels (chimio et radiothérapie), la possibilité de survivre sans maladie à 2 ans ne dépasse pas 10 à 15%.
Cellules du patient ou donneur
Cellules Car-t autologhe sont obtenus en utilisant i T lymphocytes du patient lui-mêmegénétiquement modifié pour reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Cellules Logementen revanche, sont obtenu à partir de cellules tirées de donneurs. Étant donné que les cellules de logement dérivent des donneurs, ils peuvent présenter différentes caractéristiques immunologiques qui favorisent leur plus grande efficacité.
« Les cellules du logement CAR-T effectuent une activité anticancéreuse encore plus élevée que le CAR-T autologue, car les lymphocytes à partir desquels ils sont générés proviennent de sujets jamais exposés auprès des traitements de chimiothérapie qui affectent également la santé des lymphocytes », explique les locatelli.
En 2023, l'équipe dirigée par le professeur Locatelli avait publié sur Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre Les résultats d'un Étude clinique de phase I / II qui a montré comment le traitement avec les cellules Car-T autologies génétiquement modifiées Il représentait une option précieuse pour les enfants atteints de neuroblastome réfractaire et / ou récurrent. Dans le cadre de cette étude, les patients à faible masse tumorale au moment de la perfusion en avaient montré un survie sans événements à trois ans à moins de 60%.
La nouvelle étude sur 5 patients
La recherche vient de publier dans le magazine Médecine de la nature Au lieu de cela, il décrit l'efficacité et la sécurité des cellules T (dirigée contre la cible tumorale GD2) développé départ par les donateurs. L'étude impliquait 5 enfants avec neuroblastome récurrent ou réfractaire ou avec lymphopénie grave (Une condition caractérisée par un faible nombre de lymphocytes dans le sang périphérique). Quatre des 5 patients inscrits Ils n'avaient pas répondu à d'autres thérapiesy compris le accordéon et traitement cellulaire Autologies de voiture. Thérapie avec logement Car-T, entièrement conçu par des médecins et des chercheurs de l'enfant Jésus, impliqué leAtelier pharmaceutique et les zones de Oncohématologie, transplantation hématopoïétique, thérapies cellulaires et essais. L'activité de recherche sur l'utilisation des cellules CAR-T contre le neuroblastome est également développée grâce au soutien constant de Fondation AirC.
Sur le front des résultats, des 5 patients traités, 4 ont répondu à la thérapie: trois avec Remission complète de la maladie, Dans un cas maintenu au fil du temps, un avec Améliorations significativescomme un réponse partielle ou stabilisation tumorale. «Ces résultats représentent un tournant important car ils démontrent l'efficacité et la sécurité de la thérapie géniale des cellules CAR-T CAR-T locotherale Locatelli ont la possibilité de soutenir cet autologue pour augmenter la possibilité d'offrir un traitement avec des cellules CAR-T même celles Les patients qui ne pouvaient pas bénéficier de leurs antécédents antérieurs ou qui n'ont pas déjà été traités avec des cellules CAR-T autologues ».
Un remède pour ceux qui n'ont pas d'autres options
« Cette nouvelle étape – dit le président de l'enfant Jésus, Tiziano Onesti – Il souligne l'importance fondamentale de continuer à investir dans la recherche clinique. C'est la façon de progresser de plus en plus dans la lutte contre les pathologies qui, jusqu'à récemment, avaient peu de possibilités de soins. Notre engagement est de plus en plus axé sur les besoins de chaque enfant individuel, dans le but de créer un médicament personnalisé qui répond spécifiquement aux besoins individuels. Ce n'est que de cette manière que nous pouvons garantir un meilleur avenir pour nos patients ».
Le traitement du neuroblastome avec des cellules CAR-T dirigés contre la molécule GD2 développé par l'enfant Jésus a été inclus dans le schéma Prime (médicaments prioritaires) deAgence européenne de médecine (EMA) qui vise à optimiser E accélérer le développement de médicaments qui ont le potentiel de répondre à un La clinique n'a pas besoin de satisfaire. La désignation est donnée aux médicaments qui ont le potentiel de fournir un grand avantage thérapeutique Par rapport aux thérapies existantes ou être avantageux pour les patients sans options de traitement. C'est la première fois que un produit Car-T contre les tumeurs solides développées dans le domaine académique a la première désignation par l'AMA.
