Il est basé sur un médicament désormais disponible en Italie pour les cas où la mutation IDH1 est présente, pour laquelle jusqu'à présent il n'y avait pas de médicaments qui pourraient garantir des résultats similaires en termes de survie et de qualité de vie

Deux tumeurs rares, Colangiocarcinome et leucémie myéloïde aiguëun liquide et solide est très différent, mais qui peut présenter la mutation IDH1. Le premier est un néoplasme malin du foie (environ 5 400 nouveaux cas par an en Italie), provient de canaux biliaires et souvent le diagnostic arrive en retard en raison de symptômes génériques. Le second provient de la moelle osseuse qui produit un excès de globules blancs anormaux et affecte environ 2 mille personnes par an, principalement plus de 65 ans, l'inhibiteur sélectif de la déshydrogénase isocratique (IDHA1) a changé. Un pas en avant de l'oncologie de précision et une option concrète pour les personnes malades dont les cellules présentent cette mutation.

« L'histologie ne suffit plus, maintenant nous pouvons utiliser des techniques telles que le NGS (séquençage de prochaine génération) qui nous permettent de déterminer les altérations génomiques, comme dans le cas de la mutation IDH1, qui permettent de développer des thérapies ciblées, quel que soit le quartier général du début de la tumeur – il explique Nicola Normanno, Directeur scientifique du Romagne Institute pour l'étude des premières tumeurs Dino Amadori Iccs-. Le test de profilage moléculaire doit être effectué au moment du diagnostic afin d'optimiser les temps et les tissus du patient. En fait, le pronostic des patients atteints de mutations IDH1 peut être profondément modifié par la disponibilité d'inhibiteurs spécifiques ».

L'ivosidenib a obtenu l'indication en monothérapie, pour patients adultes atteints de cholangiocarcinome Avancé localement ou métastatique avec la mutation IDH1précédemment traité avec au moins une ligne de thérapie systémique, et en association avec l'azacididine, de patients adultes avec un nouveau diagnostic de leucémie myéloïde aiguë avec un mutation idh1 qui ne conviennent pas à la chimiothérapie d'induction standard.

Le colangiocarcinome représente 3% de toutes les tumeurs du tractus gastro-intestinal, mais le nombre de cas augmente en particulier dans les zones d'incidence faibles telles que l'Italie. «Il n'a pas de symptômes spécifiques, pas même un facteur de risque précis en dessous et jusqu'à 70% des patients sont diagnostiqués en phase avancée – explique Lorenza Rimassa, professeur agrégé d'oncologie médicale à l'Université Humanitas et à l'Irccs Humanitas Research Hospital –

L'efficacité du médicament a été démontrée par l'étude Claridhy dans laquelle elle se dégage, chez les patients traités sur la survie de la progression libre (PFS), se situait à 2,7 mois, contre 1,4 mois dans le groupe placebo. La thérapie, en fait, rétablit un contrôle sur la croissance du cancer, ralentissant considérablement la progression de la maladie et la stabilisant. Cela se traduit par une extension de la survie et, surtout, dans le maintien d'une bonne qualité de vie également grâce à l'administration orale et à une très forte tolérabilité du médicament ».

La leucémie myéloïde aiguë est plutôt une pathologie hématologique agressive, environ 80% des cas sont diagnostiqués chez les adultes avec un âge moyen de 68 ans avec des implications importantes pour la gestion clinique et les stratégies thérapeutiques en raison de l'âge avancé. «C'est une maladie hématologique insidieuse et toujours complexe à traiter. Cependant, pour les patients adultes avec un nouveau diagnostic et une mutation IDH1, présents dans 12 à 14% des cas, et non admissibles à la chimiothérapie d'induction standard, l'approbation de l'ivosidenib est une innovante-possibilités thérapeutiques Adriano Venditti, Directeur de l'amaologie à la Fondation Policlinico Tor Vergata à Rome-. En fait, le studio agile émerge que 54% des patients traités avec la combinaison d'ivosidenib et d'azacitidine ont montré une rémission complète, par rapport au bras témoin et une amélioration statistiquement et cliniquement significative de la survie mondiale médiane, qui était de 24 mois pour les patients Traité, par rapport aux 7,9 mois observés dans le groupe traités avec de l'azacididine et du placebo. De plus, dans le bras expérimental, 44% des patients dépendants de la transfusion ont pu s'en débarrasser. Une amélioration concrète pour la qualité de vie ».

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