Il y a des milliers de patients en Italie et en Europe qui souffrent de cette maladie mais une nouvelle médicament promet de meilleurs soins et sans chirurgie : c’est la syndrome de Cushingreconnaissable à l’arrondi du visage et à la prise de poids due à l’excès de production de cortisol dans l’hypophyse, glande la plus importante de la boîte crânienne.

Voici le nouveau médicament

Le principe actif du médicament est l’osilodrostat, en fait déjà approuvé en janvier dernier par notre Aifa et il y a trois ans par la FDA américaine qui devient d’une importance fondamentale pour les patients qui ne sont pas aptes à subir une intervention chirurgicale mais qui ont la même capacité que le bistouri, réduisant symptômes même à un degré plus élevé que80% de cas. Cette maladie a surtout fait parler d’elle ces derniers mois où l’on a émis l’hypothèse que Vladimir Poutine en souffrait mais ensuite elle n’a plus été évoquée par l’opinion publique. Le hashtag #Thiscushing a été lancé lors du congrès SIE (Société italienne d’endocrinologie) pour sensibiliser à ce syndrome.

Quels sont les symptômes

Les experts du Sie ont lancé un appel pour qu’elle soit inscrite parmi les maladies rares reconnues par notre Ministère de la Santé. Là symptomatologie de ceux qui en souffrent est long et complexe car beaucoup ne peuvent même pas sortir du lit ou se baisser pour lacer leurs chaussures. Cependant, les symptômes les plus courants concernent également l’hyperglycémie, l’hypertension et l’hypercholestérolémie et il est important qu’il soit pris à temps pour améliorer le traitement et la réponse du patient : parfois, les diagnostics arrivent même après sept ans.

« En Italie, il y a environ trois mille patients, plus de 50 mille en Europe, pour les trois quarts des jeunes femmes entre 20 et 30 ans, qui ont reçu le diagnostic de cette pathologie rare, déterminée par un excès d’hormone cortisol – il a expliqué auGérer Annamaria Colaoancien président du Sie et professeur titulaire d’endocrinologie à l’Université de Naples Federico – Ceux qui en souffrent sont souvent obligés de recourir à la chirurgie, en enlevant la tumeur hypophysaire. En cas d’échec ou lorsque le patient n’est pas candidat à la chirurgie, il est possible de passer à un traitement médicamenteux ».

Amélioration des patients

Le professeur a également parlé de la question. Gianluca Aimarettiprésident Sie nouvellement élu et directeur du Département de médecine translationnelle (Dimet) de l’Université du Piémont oriental, expliquant que la thérapie vise également « aux patients pour lesquels la chirurgie n’est pas indiquée ou n’a pas été curative. Selon l’étude pivot de phase III LINC-3, publiée dans le « Lancet Diabetes & Endocrinology », le maintien de la réponse complète, c’est-à-dire la réduction du taux de cortisol, a été obtenu chez 86,1 % des patients et chez 81 % dans une étude multicentrique ultérieure, avec une amélioration cliniquement significative de la qualité de vie« .

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