Les résultats de l’étude internationale AIEOP-BFM ALL 2017 démontrent que le remplacement de deux cycles de chimio intensive par deux cycles d’immunothérapie améliore les perspectives de guérison chez les enfants à haut risque de rechute.
Trouver un moyen d’apprendre au système immunitaire à attaquer la leucémie lymphoblastique aiguë à haut risque et à l’utiliser comme allié pour combattre la pathologie leucémique chez les enfants et les adolescents est possible : c’est ce que démontrent les résultats de l’étude AIEOP-BFM ALL 2017, un essai clinique international long et complexe dans lequel, chez des patients à haut risque de rechute, deux cycles de chimiothérapie de haute intensité ont été comparés à deux cycles d’immunothérapie. Les résultats obtenus nous ont permis d’arriver à la solide conclusion que cette stratégie peut réduire de près de moitié le nombre de rechutes et réduire considérablement les effets secondaires graves de la chimiothérapie intensive.
Les données issues de la recherche sont publiées aujourd’hui dans la prestigieuse revue scientifique internationale New England Journal of Medicine.
L’étude ouvre de nouvelles perspectives pour les patients pédiatriques atteints d’une forme de leucémie particulièrement difficile à traiter et plus exposée au risque de rechute. Chez ces patients, la nécessité de prévenir les récidives a jusqu’à présent nécessité le recours à des schémas de chimiothérapie particulièrement intensifs, qui peuvent provoquer des effets secondaires graves, voire mortels dans certains cas.
Les programmes de chimiothérapie intensive permettent désormais une guérison à long terme chez environ 90 % des enfants atteints de leucémie lymphoblastique aiguë. Cependant, environ un patient sur cinq entre dans une catégorie spécifique, appelée à haut risque, car il présente une probabilité plus élevée de rechute. Dans l’étude AIEOP-BFM ALL 2017, les chercheurs ont évalué, dans cette catégorie d’enfants, la possibilité de remplacer une partie de la chimiothérapie la plus agressive par un traitement d’immunothérapie ciblée, utilisant le médicament blinatumomab.
Le blinatumomab est un médicament qui, pour lutter contre la leucémie, exploite le système immunitaire du patient en mettant en contact direct les lymphocytes T, cellules fondamentales de la défense immunitaire, avec les cellules leucémiques. Cela permet aux cellules du système immunitaire de reconnaître et de détruire plus efficacement les cellules cancéreuses.
Andrea Biondi, directeur scientifique de la Fondation Tettamanti et chercheur principal pour l’Italie de l’étude AIEOP-BFM ALL 2017, commente : « L’objectif de cette importante étude, à laquelle ont participé plus d’une centaine de centres de recherche de huit pays européens et non européens, était de tenter d’améliorer encore les chances de guérison, en réduisant autant que possible la toxicité des traitements sur les enfants et leur impact sur les familles. Pour arriver à ces résultats, le travail de coopération de haut niveau réalisé, dans le cadre de l’étude internationale, par les centres du réseau AIEOP, coordonné pour le domaine de la « leucémie lymphoblastique aiguë » depuis plus de trente ans par la Clinique Pédiatrique de Monza (Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, Université de Milan-Bicocca) et soutenu par le Centre de Recherche Tettamanti qui, grâce à l’aide fondamentale apportée par la Fondazione Maria Letizia Verga de Monza a pu développer des analyses et des traitements de plus en plus précis et ciblés, des études biologiques et des profils génétiques de grande complexité et valeur pronostique, les rendant accessibles à tous les enfants en Italie touchés par la leucémie lymphoblastique aiguë.
Les résultats de l’essai publiés dans le NEJM renforcent la perspective d’intégrer l’immunothérapie toujours plus tôt et plus efficacement dans le parcours thérapeutique de la leucémie lymphoblastique aiguë pédiatrique. L’objectif est non seulement d’augmenter les chances de guérison, mais aussi de limiter les conséquences immédiates et à long terme de traitements plus agressifs, grâce à des stratégies plus sélectives et mieux tolérées.
L’étude est née avant tout de la collaboration de plusieurs décennies entre l’AIEOP et le groupe allemand Berlin-Francfort-Münster pour la leucémie lymphoblastique aiguë (BFM), co-promoteurs respectivement pour l’Italie et l’Allemagne. Un partenariat scientifique a déjà commencé avec un premier protocole international en 1998, qui a permis à l’Italie de participer activement au développement et à la mise en œuvre de nombreux protocoles internationaux ultérieurs de grande importance pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë pédiatrique.
Pour l’Italie, l’AIEOP a désigné la Fondation Tettamanti comme Centre National de Coordination (NCC). La Fondation a assuré la gestion du projet du protocole, les visites des centres participants, la pharmacovigilance, la couverture d’assurance, les analyses statistiques et l’analyse des données, soutenant un engagement économique de plus de 1 200 000 euros par an.
Le Centre d’oncologie pédiatrique de l’Université de Padoue et la Fondation Città della Speranza de Padoue ont également contribué à l’étude, avec un diagnostic et un suivi centralisés des maladies diagnostiquées chez les enfants et adolescents italiens ; les deux institutions comptent parmi les plus impliquées dans les activités cliniques et de recherche en Italie et parmi les promoteurs d’essais dans le domaine de la leucémie.
