Le médicament basé sur la combinaison des principes actifs ivacaftor, tezacaftor et elexacaftor sera gratuit pour 1 600 patients supplémentaires. Un autre modulateur CFTR de nouvelle génération pour la mucoviscidose a été admis au remboursement, basé sur l’association des principes actifs vanzacaftor, tezacaftor, deutivacaftor.
Tous les patients italiens atteints de mucoviscidose qui répondent aux nouvelles indications autorisées par l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour les modulateurs du gène CFTR (acronyme de Régulateur transmembranaire de la mucoviscidose), pourra bénéficier gratuitement d’un médicament déjà utilisé en Italie, basé sur l’association des principes actifs ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, en association avec l’ivacaftor. C’est ce qu’a décidé le conseil d’administration de l’Agence italienne du médicament (Aifa) lors de sa réunion du 28 janvier, «à l’issue d’une étroite négociation menée par la Commission scientifique et économique de l’Agence avec l’entreprise pharmaceutique propriétaire du médicament», souligne l’Aifa dans une note.
Des avantages pour 1 600 patients supplémentaires
Le médicament était déjà remboursé en Italie pour les patients âgés de deux ans et plus présentant les mutations les plus courantes, qui touchent environ 80 % des patients (plus de 3 000 en Italie). Avec l’extension aux mutations les plus rares, le groupe de patients qui pourront bénéficier d’un traitement pris en charge par le Service national de santé comprendra presque tous les patients encore exclus (environ 1 600), qui n’avaient jusqu’à présent aucune alternative thérapeutique valable.
La décision était très attendue par les patients et leurs familles, qui avaient réclamé ces derniers mois des délais d’approbation en Italie afin de « permettre l’accès le plus rapidement possible au médicament salvateur déjà utilisé dans plusieurs pays européens ». (nous en avons parlé dans l’article ci-dessous).
La maladie
La mucoviscidose est une maladie génétique rare et évolutive qui touche principalement les systèmes respiratoire et digestif. La maladie est due à un gène muté, appelé gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) : il détermine la production de mucus trop épais, qui ferme les bronches, entraînant des infections respiratoires répétées, et obstrue le pancréas, empêchant la digestion et l’assimilation correctes des aliments.
Les médicaments modulateurs des protéines CFTR agissent sur la fonction respiratoire, améliorant considérablement la qualité de vie des patients.
Nouveau modulateur CFTR remboursable
Aifa a admis avoir obtenu un remboursement Aussi un autre modulateur CFTR de nouvelle génération pour la mucoviscidose, basé sur l’association des principes actifs vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, administrable en deux comprimés à prendre une fois par jour chez les patients âgés de 6 ans et plus.
Commencer une nouvelle vie
Antonio Guarini, président de la Ligue italienne contre la mucoviscidose (LIFC), commente : « Après une longue période d’attente et de batailles, voir reconnaître le droit au traitement pour tant de patients jusqu’ici exclus signifie ouvrir un nouveau chapitre dans l’histoire de la mucoviscidose en Italie. Pour de nombreux enfants, jeunes et adultes atteints de mucoviscidose, il s’agit d’une nouvelle possibilité de vie, d’études, de travail, de relations et d’autonomie. »
Une autre nouvelle positive est l’approbation d’un nouveau médicament indiqué pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus qui présentent au moins une mutation non-classe I du gène CFTR. Par rapport à l’autre médicament – rappelle la Ligue italienne contre la fibrose kystique – il étend l’efficacité des modulateurs à 30 autres mutations rares ; ceci « permettra à environ 1.500 personnes supplémentaires atteintes de mucoviscidose d’accéder à un traitement innovant qui les excluait jusqu’à présent, et offrira une alternative thérapeutique, selon le jugement des médecins, à celles qui ont eu une réponse insatisfaisante ou qui n’ont pas toléré l’autre médicament ».
