Car-T pour traiter les cancers du sang chez les adultes et les enfants : 1 400 patients italiens en phase terminale ont été traités jusqu'à présent

Ciblé, personnalisé, efficace : 12 ans se sont écoulés depuis leur premier test sur une patiente (une petite fille aux USA) et 5 ans depuis leur approbation en Italie et
aujourd'hui Les Car-T sont une opportunité pour un nombre toujours croissant de patients, qui viendront s'ajouter au plus de 1 400 personnes ont été traitées jusqu'à présent. Ce sont aujourd’hui des traitements très complexes et coûteux disponible pour les enfants et les adultes atteints de certains types de cancers du sangqui en l'espace de quelques années ont changé les perspectives des patients qui n'avaient pas obtenu de résultats avec tous les autres traitements disponibles et qui peuvent désormais se rétablir et retrouver pleinement leur vie. Les patients qui n’avaient plus aucun espoir, qui n’avaient plus grand-chose à vivre, peuvent désormais (dans un pourcentage important de cas) se considérer guéris. «Beaucoup de choses ont changé en quelques années seulement – dit-il Giuseppe Toro, président national de l'Ail (Association Italienne contre les leucémies, lymphomes et myélomes) : succès dans le traitement des certaines formes de leucémie, de lymphome et de myélome. Aujourd’hui, plusieurs centaines de patients atteints de cancers du sang, pour la plupart agressifs, ont été traités. LE Centres d'administration agréés en Italie, ils étaient une poignée et sont devenus une trentaine. Et ce n’est pas tout : le nombre de Car-T autorisés augmente, tandis que la recherche scientifique mondiale est à la recherche de nouvelles cibles difficiles à atteindre. Pour toutes ces raisons, Ail revient promouvoir un nouvelle édition de la campagne d'informationitinérants et en ligne, pour faciliter une information correcte sur les Car-T, notamment au profit des patients et de leurs familles ».

Plus de 1 400 patients soignés en Italie

En Italie À ce jour, plus de 1 400 patients ont été traitésbeaucoup considéraient que la première administration remonte à 2019 et que pendant une longue période, un seul Centre de l'Institut National du Cancer de Milan a été autorisé à réaliser ces traitements. Il existe actuellement une trentaine de centres agréés dans tout le pays, dont une dizaine en Lombardie. L'expérience dans l'utilisation et la gestion des thérapies CAR-T s'accroît également et les preuves et données cliniques s'accumulent. «Déjà aujourd'hui, environ 50% des leucémies lymphoblastiques aiguës et 40% des lymphomes à grandes cellules B sont guéris par cette thérapie – dit-il Paolo Corradinidirecteur de la Division d'Hématologie, Fondation IRCCS Institut National du Cancer (INT) de Milan et président de la Société Italienne d'Hématologie -. Les cellules Car-T constituent l’une des stratégies les plus innovantes et prometteuses pour le traitement des maladies hématologiques réfractaires. Il existe de nombreuses données, issues de la pratique clinique des Centres de différents pays, qui démontrent comment, dans Lymphome folliculaire Les Car-T fonctionnent très bien et la même chose dans le myélome multiple, mais pas avec les mêmes résultats que pour les lymphomes. Les données de réponse et de survie recueillies jusqu'à présent dans les maladies réfractaires sont très encourageantes, notamment pour la survie à long terme. Les Car-T prouvent qu'ils fonctionnent là où rien d'autre ne fonctionnait. »

Que sont les Car-T

Les CAR-T (acronyme de l'anglais « chimeric antigen récepteur T cell therapies », c'est-à-dire des thérapies basées sur des lymphocytes T exprimant un récepteur d'antigène chimérique) sont des thérapies cellulaires personnalisées innovantes. Les cellules Car-T arrivent obtenu grâce à une modification génétique des lymphocytes T d'un patientqui sont capables de reconnaître spécifiquement les cellules tumorales. Le mécanisme d’action de Car-T repose sur un concept simple et révolutionnaire à la fois : combattre les tumeurs en « armant » le système immunitaire du patient afin d'induire une réponse immunitaire puissante capable de reconnaître et d'éliminer les cellules tumorales. «En pratique, des cellules immunitaires spécifiques, les lymphocytes T, sont prélevées dans le sang du patient, génétiquement modifiées et cultivées en laboratoire pour ensuite être réinjectées au patient lui-même, prêtes à activer la réponse du système immunitaire contre la tumeur – explique-t-il. Piera Angelillo, hématologue de l'unité d'hématologie et de greffe de moelle osseuse de l'hôpital IRCCS San Raffaele de Milan -. La procédure qui mène à la création du Car-T est constituée d'une démarche complexe processus en plusieurs étapes: prélèvement des lymphocytes du patient, génie génétique, prétraitement par chimiothérapie du patient, perfusion et suivi. Chacune de ces phases implique des processus très complexes et interdépendants, qui se déroulent dans des lieux physiquement distincts, sont gérés par des équipes différentes et doivent se dérouler selon des délais prédéfinis. C'est pourquoi je Centres agréés pour administrer Car-T sont Unités spécialisées en thérapies cellulaires et génétiquesoù sont standardisés des parcours qui garantissent la chaîne de possession et l'identité du matériel, de sa collecte à sa réinfusion. Des itinéraires garantis par processus d'accréditation complexes du Centre, tant au niveau extra-national que régional ».

La campagne Ail

«L'arrivée des CAR-T en Italie était attendue depuis longtemps et lorsque ces thérapies sont enfin devenues disponibles, elles ont généré de nombreuses attentes et questions – continue le président d'Ail, Giuseppe Toro -. Ail a immédiatement ressenti le besoin d'entrer sur le terrain avec des informations claires et correctes : c'est ainsi qu'est née la campagne « Car-T – Future Destination », dont la première édition a atteint 10 régions italiennes avec 11 étapes du Nord au Sud, de manière continue et rapide. scénario évolutif, Ail est déterminé à rester aux côtés des patients et de leurs familles et souhaite continuer à promouvoir une information aussi exhaustive et correcte que possible et à même d'aider les patients et les médecins eux-mêmes vers des choix thérapeutiques plus sûrs et plus sûrs. efficace. C'est pourquoi le « voyage » se poursuit avec cette deuxième édition de l'initiative intitulée «Car-T – Le futur est déjà là»». L'initiative (réalisée avec le soutien inconditionnel de Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences et Johnson & Johnson) touchera trois villes (Milan, Rome et Bologne), avec divers événements et une rubrique dédiée sur le site de l'Ail avec toutes les informations les plus importantes et mises à jour relatives aux thérapies Car-Tavec un carte des centres agréés pour l'administration.

Les besoins des patients et des soignants

La perfusion de cellules CAR-T, pour un patient qui a connu des périodes de traitement longues et infructueuses, ravive l'espoir auquel il est toujours associé peur des taux de réussite imprévisibles ou pour l'échec possible même de cette dernière tentative de traitement. Le soutien psychologiquela présence constante de spécialistes et d'infirmières, l'accueil dans les maisons d'hébergement de l'Ail, sont des éléments indispensables pour aider les patients onco-hématologiques avant, pendant et après la thérapie CAR-T, comme le confirment les recherches réalisées avec le soutien de Gilead et de l'Ail. Milan. «La recherche, basée sur des entretiens avec 12 patients et 7 soignants, a étudié les principaux besoins des patients en oncologie-hématologie soumis à des cellules Car-T et de leurs soignants – explique Sara Alfieri, psychologue chercheur SSD Psychologie Clinique, Fondation IRCCS Institut National du Cancer de Milan -. Les priorités émergentes sont les suivantes : des besoins dits « existentiels »liés à la vie et à la survie, ou plutôt aux besoins pour lesquels le patient veut être informé, veut croire et espérer que cette énième ligne thérapeutique se déroulera bien et que, s'il n'y a pas de résultat positif, il y aura d'autres possibilités thérapeutiques . Apparaissent alors les besoins liés au désir de être informé de manière complète, empathique et sincère ; sinon, les peurs et les incertitudes seront alimentées. Viennent ensuite les besoins liés à l'assistance, pour lesquels les patients souhaitent l'amélioration des services de base (soutien psychologique, visites et contrôles à proximité de leur domicile) et le soutien du monde associatif pour améliorer leur quotidien. Le besoin de ne pas se sentir abandonné est fort et prédominant. Les soignants, quant à eux, affichent une vision plus pessimiste et ont peur de croire qu'une énième tentative de traitement par Car-T puisse avoir une fin heureuse. ».

Enfants atteints de leucémie

Pour l'instant, il n'existe qu'une seule cellule Car-T approuvée pour un usage pédiatrique, dédié aux enfants avec leucémie lymphoblastique aiguëdont environ 350 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année en Italie chez les enfants et les adolescents. «Mais l'activité de recherche est intense et vaste pour pouvoir trouver des thérapies géniques présentant le meilleur profil de sécurité, d'efficacité et de durabilité qui puissent également être utilisées dans d'autres cancers – commente-t-il. Adriana Balduzzi, directrice de pédiatrie à la Fondation IRCCS San Gerardo de Monza et professeur de pédiatrie au Département de médecine et de chirurgie de l'Université de Milan-Bicocca –. Avec les produits actuellement approuvés, seule une partie des patients pédiatriques traités pourra en bénéficier. rémission durable uniquement pour les cellules Car-T qui peuvent cependant agir comme un outil permettant d'atteindre rémission complète et profonde, également moléculaire, pour garantir à la greffe de meilleures chances de succès, puis se traduire par une guérison. «La recherche Car-T qu'Ail Milano, avec un engagement constant, soutient avec la Division d'Hématologie de l'Institut National du Cancer depuis 2020, a permis d'atteindre des objectifs scientifiques importants au profit des patients en hématologie, en leur offrant de meilleurs soins et qualité de vie – conclut-il Nicolò Pozzetto par Ail Milan -. Notre objectif est de construire un avenir dans lequel les cancers du sang pourront être de plus en plus traitables et combattus de la meilleure manière possible ; c'est pourquoi nous essayons d'offrir une proximité concrète au quotidien avec le patient et sa famille, tout au long du parcours thérapeutique long et complexe. Au cours des 10 dernières années, l'Association a contribué à la création de 10 études cliniques pluriannuelles, impliquant jusqu'à 710 patients qui pourraient bénéficier des résultats obtenus de première main.