Une étude italienne souligne que seuls 50 % des médicaments innovants utiles pour prolonger la survie d'un patient apportent des bénéfices au quotidien. Les chercheurs : «Il faut aussi évaluer les effets secondaires»
Il y a plus d'un millier de nouveaux diagnostics de cancer par jour en Italie et un nombre croissant de personnes guérit ou parvient à vivre avec, même pendant de nombreuses années, avec une maladie « chronique » autant que possible. Si l’histoire des personnes atteintes d’un cancer a aujourd’hui beaucoup changé en mieux, c’est avant tout grâce au développement de stratégies de prévention efficaces et à l’arrivée de nombreux nouveaux médicaments. «Les statistiques les plus récentes indiquent que 3,5 millions de compatriotes vivent après un diagnostic de cancer, qu'un million d'entre eux peuvent être considérés comme complètement guéris et qu'environ 65% des patients sont en vie 5 ans après le diagnostic – rappelle-t-il. Massimo Di Maio, président élu de l'Association italienne d'oncologie médicale (Aiom) -. Des millions de personnes pour qui nous pouvons et devons non pas prolonger la vie, mais veiller à ce que le temps qu'elles gagnent soit de la meilleure qualité possible. »
Mais Quelle est l’importance réelle des nouveaux médicaments pour améliorer la qualité de vie des patients ? Dans quelle mesure servent-ils réellement à prolonger leur survie ? Combien de fois, en plus de prolonger la survie ou de contrôler la maladie, ont-ils également démontré qu’ils amélioraient la qualité de vie ? Ce sont ces questions que l'étude présentée au congrès annuel deL'American Society of Clinical Oncology (Asco) en cours à Chicago par un groupe de chercheurs italiens coordonné par Di Maio, directeur de l'oncologie médicale 1 de l'hôpital universitaire Città della Salute de Turin (hôpital Molinette).
L'étude : la vie s'allonge, mais la qualité ne s'améliore pas
«Nous avons analysé les données d'environ 600 études de phase trois (le dernier avant qu'un nouveau médicament n'entre sur le marché, celui sur lequel repose son approbation par les agences de réglementation) publié dans des revues scientifiques entre 2012 et 2021 concernant les patients atteints de tumeurs solides avancées avec leobjectif de mesurer dans quelle mesure les recherches publiées ont démontré une amélioration de la qualité de vie avec le traitement expérimental et à quelle fréquence les traitements approuvés pour une utilisation en pratique clinique peuvent effectivement compter sur une amélioration de la qualité de vie – explique Di Maio -. En choisissant des thérapies, nous ne devons pas seulement viser traiter la tumeur Et prolonger la vie du patientmais assurez-vous également de limiter et gérer au mieux les effets secondaires possibles».
Les résultats de l'enquête présentée à Chicago indiquent que dans environ 50% des caslorsqu'une étude est positive parce que le traitement expérimental s'est avéré efficace pour prolonger la survie des participants, il n'y a aucune démonstration que le traitement produit également une amélioration de la qualité de vie.
Le bénéfice perçu par le patient
Cela se produit soit parce que l'étude n'a pas du tout analysé cet aspect (un autre problème ouvert dans de nombreuses recherches en oncologie), soit parce que la qualité de vie a été analysée sans démontrer les avantages du traitement expérimental. «Certains pourraient dire que, étant donné la démonstration du bénéfice en termes de survie, cet aspect est moins crucial, mais il faut souligner que dans plus de la moitié des cas (58%) il n'y a aucune preuve que le nouveau médicament améliore la qualité de vie, même si cela prolonge la soi-disant « survie sans progression » – dit-il Chiara Paratore, oncologue à Ivrea et auteur principal de l'étude -. C'est-à-dire : même si l'on gagne du temps avant que la maladie ne s'aggrave au scanner, entre une ligne de thérapie et une autre, dans de nombreux cas on ne sait pas si cela entraîne un réel bénéfice perçu par le patient à son époque. »
Maintenant, il y a plus d'attention
En pratique, la question pourrait se poser en ces termes : à quoi sert de prolonger la vie d'une personne si le temps qui lui est imparti est grevé de douleurs plus ou moins graves, d'hospitalisations et de toxicités indésirables ?
On pourrait appeler ça un gros problème. Génial parce qu'il touche des millions de personnes en Italie et dans le monde, « beau » parce qu'il vient des nombreux progrès réalisés ces dernières décennies dans le traitement des tumeurs. « Même si le tableau d'ensemble peut encore être amélioré, notre enquête révèle heureusement que le pourcentage d’études incluant l’évaluation de la qualité de vie a augmenté – continue Di Maio -. L’analyse des études publiées sur une période de 10 ans (en comparant les 5 années les plus récentes, 2017-2021, aux 5 années précédentes, 2012-2016), a permis de constater une attention croissante portée à la qualité de vie. En fait, de plus en plus souvent, les médicaments approuvés par les agences de réglementation aux États-Unis (Fda) et en Europe (EMA) ont démontré un avantage non seulement en termes de prolongation de la vie, mais aussi en termes de qualité. »
La gestion des effets secondaires est stratégique
Le nouveau défi pour les spécialistes est de s'assurer que les patients peuvent avoir une existence pleine et satisfaisante, en limitant au maximum les conséquences que les néoplasies et les thérapies peuvent laisser sur l'esprit et le corps. Tant pour ceux qui guérissent que pour ceux qui parviennent à gagner des mois ou des années de vie. À cause de ça la gestion de la toxicité est une étape stratégique décisif. «On pourrait penser que des traitements moins toxiques améliorent la qualité de vie et que des traitements plus toxiques la détériorent – conclut Paratore -. De manière générale, il existe certes une association entre toxicité et qualité de vie, mais cette dernière dépend aussi de l’efficacité du traitement à contrôler les symptômes de la maladie. En d’autres termes, comme nous l’avons décrit dans notre étude, il peut arriver qu'un traitement améliore la qualité de vie même s'il est plus toxique. Il est donc important, dans l'évaluation de la valeur du nouveau traitement, de ne pas se limiter à la description de la toxicité faite par les enquêteurs, mais également d'évaluer la qualité de vie mesurée par les patients.
