Ils soignent des maladies graves autrefois incurables mais leur coût peut être très élevé, ce qui pose un problème de pérennité économique pour le Service de Santé. Le point lors d'une conférence à l'Istituto Superiore di Sanità. De nouveaux modèles sont nécessaires pour garantir un accès équitable et rapide aux patients

Le « thérapies avancées« , comme le thérapies géniques et cellulairesproposer du nouveau des opportunités de traitement et de guérison pour des maladies graves qui étaient autrefois incurables. Les leurs coûtcependant, cela peut être beaucoup hautpour lequel un problème de durabilité économique pour le Service National de Santé. Mais comment garantir équité et égalité de traitement à tous les patients qui ont besoin de ces traitements innovants ? Cela a été discuté lors d'une conférence, «Thérapies avancées : de la durabilité aux modèles organisationnels du territoire», organisé par l'Institut Supérieur de la Santé et Assobiotec – Association Nationale de Federchimica pour le développement de la biotechnologie.

Que sont les thérapies avancées

Les thérapies avancées, appelées ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), sont constituées de cellules ou de tissus, éventuellement modifiés, ou d'acides nucléiques. Ils comprennent le thérapies cellulaires, thérapies géniques, ingénierie tissulaire, produits combinésle. Ils sont les protagonistes d'une révolution d'époque puisque pour la première fois dans l'histoire de la médecine, il a été possible de développer drogues à base de matériel biologique, personnalisé et qui aspirent à guérir le patient avec une seule administration. En intervenant directement sur les causes de la maladie, ils en proposent en effet de nouvelles. perspectives de guérison pour des pathologies pour lesquelles il n'existait jusqu'à présent aucune solution thérapeutique.
Leurs principales caractéristiques sont :
▪ ttransformer significativement l’histoire clinique de patients atteints de maladies pour lesquelles il n’existe pas d’alternative thérapeutique, et sont capables de restaurer, corriger ou modifier des fonctions physiologiques compromiseségalement avec la correction des mutations acquises sur une base génétique et l'ajout de copies de gènes fonctionnels ;
▪ Je suis développé avoir un bénéfice clinique pertinent pour les maladies graves et invalidantes, souvent aux conséquences malheureuses, les maladies rares et pour lesquelles peu ou pas d’options thérapeutiques sont disponibles ;
▪ sont administrés en un seul traitement (un tir), contrairement aux médicaments et protocoles traditionnels, qui nécessitent des traitements répétés et réguliers ;
▪ avoir coûts d'investissement élevési, puisqu'il s'agit de thérapies personnalisées très complexes et productives, mais qui présentent avantages notables l'avenir en termes cliniques, thérapeutiques, sociaux et économiques des systèmes de santé et de la santé des patients ;
▪ ce sont des thérapies administré uniquement dans des centres qualifiés et spécialisés et proviennent de plateformes extrêmement innovantes et complexes.
Ils ont été approuvés en Europe 25 thérapies avancées, dont 18 sont actuellement sur le marché. Sur ces 18 thérapies, l’Italie en a accordé le remboursement à huit.

Un rôle clé pour l'Italie

Selon un récent rapport d'Alliance Regenerative Medicines, il existe plus de 1 990 essais dans le monde, dont 112 sont déjà en phase 3 (99 réalisés par l'industrie biopharmaceutique, 13 par le monde universitaire, des gouvernements ou d'autres institutions). En Europe, il existe 360 ​​essais cliniques dont une cinquantaine en phase de pré-autorisation. Italie a toujours joué un rôle clé dans la recherche et le développement de thérapies avancées : parmi les premières thérapies avancées approuvées par l'EMA, l'Agence européenne des médicaments, quatre sont le fruit de la recherche italienne. Et aujourd’hui, l’engagement se poursuit avec d’importants investissements économiques et 23 études cliniques en cours en 2022 dans des domaines médicaux aux besoins cliniques non satisfaits tels que les maladies rares, les maladies neurodégénératives, les tumeurs.

Droit aux soins et durabilité

«Le thème de transfert de soinsen l'occurrence les thérapies avancées, du laboratoire au chevet du patient est fondamental et, bien que ces thérapies représentent un important espoir de guérison ppour certaines maladies auparavant incurables, il y a quelques obstacles à la possibilité réelle de utilisation par les patients» affirme le président de l'Institut Supérieur de la Santé Rocco Bellantone, selon qui « l'adoption de modèles innovants » est nécessaire pour que ce transfert soit «efficace, opportun, juste et durable».

Robert Giovanni Nisticò, nouveau président de l'Aifa, l'Agence italienne des médicaments, rapporte : « Cnous nous concentrons sur la nécessité de assurer un accès équitable et rapide aux patients et maintenir la pérennité du système de santé. Nous devons réfléchir à de nouveaux projets, car des problèmes complexes nécessitent des solutions complexes. »

60 nouvelles thérapies géniques et cellulaires d’ici 2030

Un sujet très actuel aussi parce que, comme le rapporte le président d'Assobiotec Fabrizio Greco, «on estime que Jusqu’à 60 nouvelles thérapies géniques et cellulaires pourraient être lancées dans le monde d’ici 2030ce qui pourrait les concerner globalement 350 mille patients. En référence aux impacts économiques en Italie, rapport d'analyses récentes pour l'année 2023 une dépense comprise entre 132 et 264 millions d’eurosà concurrence d'une dépense supportée par les systèmes de santé nationaux entre 905 et 1,810 millions d'euros pour l'année 2027». D'où la nécessité, selon Greco, d'« une table de discussion permanente entre tous les acteurs du système de santé pour construire un nouveau modèle organisationnel capable de garantir l'équité d'accès et de soins. L'année dernière, une table technique sur les thérapies innovantes a été créée au ministère de la Santé : on espère que les travaux commenceront bientôt » conclut le président d'Assobiotec.

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