De l'hôpital de Legnano, l'un des premiers rapports sur l'utilisation de l'emapalumab, un anticorps monoclonal anti-interféron gamma, chez des patients adultes : le médicament s'est avéré efficace

Un de mes proches a reçu un diagnostic de syndrome d'activation des macrophages, mais il semble qu'il n'existe aucun traitement disponible en Italie : est-ce vrai ?

Il à répondu Antonino Mazzonedirecteur du département du secteur médical, ASST Milanese Ouest

syndrome d'activation des macrophages (Mas, de l'anglais syndrome d'activation des macrophages) apparaît comme une complication de certaines maladies rhumatologiques. Elle se caractérise par une activation exagérée des macrophages, les « cellules charognardes » qui éliminent habituellement les cellules infectées : au contraire, dans cette maladie, elles éliminent les cellules saines. Les principaux symptômes sont fièvre élevée, présence de taches rouges sur la peau, hypertrophie des ganglions lymphatiques, du foie et de la rate, saignements, symptômes neurologiques tels que maux de tête ou convulsions, symptômes d'insuffisance hépatique et/ou rénale. Des études récentes ont mis en évidence le rôle de l'interféron gamma dans le mécanisme à l'origine du syndrome d'activation des macrophages.

Le Centre des Maladies Rares de Legnano

Une expérience intéressante est celle deHôpital de Legnanooù un patient de 42 ans a été admis en Hématologie pour fièvre et pancytopénie (réduction numérique de toutes les cellules présentes dans le sang), puis transféré en Médecine Interne, siège du Centre des Maladies Rares de l'Asst Milanese Ouest. La femme est affectée par Maladie de Crohn compliquée de polymyosite, traité avec des médicaments modificateurs de la maladie (Dmard) et des stéroïdes. Les analyses de sang ont mis en évidence un tableau critique : hyperferritinémie, hypertransaminasémie, troubles de la coagulation et consommation importante de fibrinogène, augmentation de la LDH, des triglycérides, des CPK et des indices d'inflammation très élevés. Mas est confirmé par l'examen histologique de la moelle osseuseoù sont mis en évidence les macrophages incorporant des globules rouges et d'autres macrophages incorporant des leucocytes sains.

Traitement par emapalumab

En raison de la persistance de signes de microangiopathie thrombotique, qui ont entraîné hémorragies et thrombosesle patient a été traité avec le médicament éculizumab. Le tableau clinique n'étant pas résolu, il a été décidé de recourir à emapalumab, un anticorps monoclonal anti-interféron gamma : après trois administrations, tous les indices altérés se sont normalisés. L'Emapalumab est le premier traitement ciblé approuvé par la FDA américaine pour le HLH pédiatrique (lymphohistiocytose hémophagocytaire primitive). Celui de l'hôpital de Legnano est l'un des premiers rapports sur l'utilisation de l'emapalumab chez les patients adultes: ce médicament s'est avéré efficace pour une pathologie, Mas, grevée de un taux de mortalité très élevé. Le médicament, non encore approuvé en Europe, a été autorisé par le fabricant pour un usage compassionnel. Le patient est sorti et est en bon état.

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