Le jeudi 6 juillet a été une journée fondamentale dans la lutte contre le terrible La maladie d’Alzheimer pour lequel il n’existe toujours pas de remède définitif. La Food and Drug Administration (Fda) des États-Unis a donné son feu vert au médicament lecanemab-irmb, nom commercial Leqembiaprès les bénéfices cliniques obtenus dans la phase d’étude.
Voici comment cela fonctionne
Il s’agit du premier anticorps bêta-amyloïde à être converti à la suite d’une approbation accélérée et d’une autre approbation grand public pour le traitement de la maladie d’Alzheimer. « Le médicament agit en réduisant les plaques amyloïdes qui se forment dans le cerveau, une caractéristique physiopathologique clé de la maladie. » lit la déclaration de la FDA. En janvier dernier, ce médicament avait déjà reçu le feu vert pour être utilisé dans les cas les plus graves et, depuis quelques heures, il est accessible à tous les patients américains qui en ont besoin après l’efficacité constatée lors des essais cliniques.
« La première vraie drogue »
« L’action d’aujourd’hui est la première vérification qu’un médicament ciblant le processus pathologique sous-jacent de la maladie d’Alzheimer a montré des avantages cliniques dans cette maladie dévastatrice« , a-t-il déclaré Thérèse Buracchio, directeur par intérim du Bureau des neurosciences du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. « Cette étude confirmatoire a vérifié qu’il s’agit d’un traitement sûr et efficace pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer« . L’étude multicentrique, randomisée en double aveugle (contrôlée par placebo) a été réalisée en groupes parallèles avec 1 795 patients présentant une maladie d’Alzheimer légère recevant la dose de 10 milligrammes de Leqembi toutes les deux semaines. Eh bien, le médicament « prouvé un réduction statistiquement important et déclin cliniquement significatif » troubles cognitifs dans les 18 mois suivant le début du traitement par rapport aux groupes placebo.
Ce qui change maintenant
À ce stade, il faudra comprendre combien de patients pourront avoir accès au médicament : comme il l’écrit Politique, Medicare Health Care a déclaré qu’il rembourserait les coûts de Leqembi (plus de 26 000 $ par an) uniquement pour ceux qui sont inscrits dans un registre national qui prend en compte les effets secondaires possibles et les résultats au fil du temps. Certains médecins de famille américains craignent que l’accès ne soit restreint qu’à quelques centaines de milliers de patients pour une maladie qui touche 6,5 millions de personnes aux États-Unis.
« Les personnes vivant avec cette maladie mortelle méritent la possibilité de discuter et de prendre des décisions avec leurs médecins et leurs familles pour savoir si un traitement approuvé par la FDA leur convient.a déclaré Joanne Pike, PDG du groupe de défense des patients de l’Alzheimer’s Association.L’accès au médicament est l’une des priorités de l’associationLe groupe avait précédemment demandé à CMS d’étendre la couverture du médicament, mais l’agence a rejeté cette demande.
Les effets secondaires
À propos de Effets secondairesau cours de l’étude, il a été observé que les plus courants parmi ceux qui utilisaient Leqembi étaient maux de tête, réactions allergiques et anomalies liées à l’amyloïde. On a vu que, temporairement, un gonflement des zones du cerveau peut être ressenti accompagné de petites taches de saignement. Dans les cas graves, un œdème cérébral, des convulsions et d’autres symptômes neurologiques peuvent également survenir. « Leqembi doit être instauré chez des patients présentant des troubles cognitifs légers ou un stade de démence légère de la maladie d’Alzheimer, population dans laquelle le traitement a été étudié dans des essais cliniques. L’étiquetage indique qu’il n’y a pas de données d’innocuité ou d’efficacité sur l’initiation du traitement à des stades plus précoces ou plus avancés de la maladie que ceux étudiés », conclut la FDA.