L’Agence italienne des médicaments a étendu le remboursement du liso-cel aux patients les plus « difficiles » qui ont ainsi de plus grandes chances de guérison
Un nouveau traitement est également disponible en Italie pour les patients atteints de lymphome qui sont réfractaires (c’est-à-dire ne répondent pas) à la chimio-immunothérapie de première intention ou qui, après l’avoir terminée, présentent une rechute dans les 12 mois.
L’Agence italienne des médicaments (Aifa) a en effet approuvé le remboursement de la thérapie cellulaire CAR-T, le lisocabtagene maraleucel (liso-cel) pour le traitement des adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), de lymphome à cellules B de haut grade (HGBCL), de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (PMBCL) et de lymphome folliculaire de grade 3B (FL3B). Il s’agit de pathologies agressives, qui ont souvent tendance à récidiver et il a été démontré que le nouveau traitement augmente les chances de guérison définitive.
Lymphomes non hodgkiniens agressifs
Le lymphome diffus à grandes cellules B, la forme la plus courante de lymphome non hodgkinien, représente environ 30 % de tous les lymphomes agressifs, qui ont une évolution clinique plus rapide et nécessitent un traitement rapide. Il s’agit d’un cancer du sang caractérisé par une croissance rapide des lymphocytes B, un type de globules blancs (cellules du système immunitaire), qui est diagnostiqué chaque année chez environ 13 200 Italiens.
Le lymphome à cellules B de haut grade, le lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (qui survient de plus en plus chez les adolescents et les jeunes adultes) et le lymphome folliculaire de grade 3B sont également des formes agressives de lymphome non hodgkinien. «Les lymphomes sont des pathologies traitables et dans de nombreux cas guérissables, grâce à la disponibilité de nombreuses thérapies qui, ces dernières années, ont changé le scénario de traitement – explique Paolo Corradini, professeur d’hématologie à l’Université de Milan et directeur de la Division d’hématologie et de transplantation de moelle osseuse de la Fondation IRCCS Institut National du Cancer de Milan -. Environ 70 % des patients atteints de lymphomes agressifs peuvent guérir, et les personnes atteintes de lymphomes indolents peuvent atteindre une très longue survie sans maladie, jusqu’à 15 ans. »
L’approbation de ce nouveau CAR-T, le lisocabtagene maraleucel, concerne spécifiquement les patients qui ne bénéficient pas d’une chimio-immunothérapie de première intention parce qu’elle n’a aucun effet sur leur tumeur (ils sont réfractaires) ou parce qu’ils ont subi une rechute en peu de temps.
L’étude : cela améliore la réponse des patients
Dans l’étude TRANSFORM, qui a porté sur 184 patients atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B, la survie médiane sans événement, après un suivi médian de près de 34 mois, a atteint 29,5 mois avec liso-cel, contre 2,4 mois avec le traitement standard, consistant en une chimiothérapie suivie d’une greffe autologue. A trois ans survie sans progression à 51 % contre 26,5 % et survie globale à 63 % contre 52 %.
Liso-cel est déjà disponible en Italie depuis juin 2024 pour les patients en rechute ou réfractaires au traitement après deux ou plusieurs lignes de traitement systémique. «L’extension du remboursement du liso-cel par l’Aifa concerne les patients qui rechutent après la première ligne : de cette manière, on avance le traitement par thérapie cellulaire – précise Corradini -. Dans l’essai TRANSFORM, les patients atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B traités par liso-cel continuent de présenter une amélioration de la survie sans événement et de la survie sans progression. Pas seulement ça. Il améliore le taux de réponse complète, qui dans une maladie agressive comme le lymphome à grandes cellules B est la condition préalable à la guérison, était de 74 % contre 43 % : cette augmentation se traduit par une amélioration de la survie ».
Une « révolution » dans le traitement du cancer
La thérapie CAR-T est l’une des plus grandes réussites de la recherche scientifique et l’une des « révolutions » majeures dans le traitement du cancer : elle a changé en quelques années les perspectives des patients atteints de cancers du sang pour lesquels « il n’y avait plus rien à faire » (ils n’avaient pas obtenu de résultats avec tous les autres traitements disponibles) et qui peuvent même désormais guérir et retrouver pleinement leur vie. Aujourd’hui, il existe différents CAR-T qui consistent en une modification génétique des lymphocytes T du patient, qui sont induits à éliminer les cellules néoplasiques une fois réinjectés.
Elles font partie des thérapies dites avancées et sont en particulier des thérapies en partie cellulaires, car elles utilisent les lymphocytes T du patient, et en partie génétiques, étant donné que les lymphocytes T sont génétiquement modifiés.
«Les CAR-T sont « chimio-free », c’est-à-dire qu’ils ne nécessitent pas d’être utilisés en association avec une chimiothérapie, ce qui présente des avantages importants pour les patients – poursuit Corradini -. De plus, chez les patients réfractaires à la chimiothérapie, les CAR-T peuvent conduire à une guérison lorsque les traitements traditionnels, tels que la chimiothérapie, la transplantation ou la radiothérapie, n’offrent aucun avantage. Dans l’étude TRANSFORM, le liso-cel s’est révélé être un traitement efficace, de courte durée car une seule perfusion suffit, capable de garantir une bonne qualité de vie et une amélioration des possibilités de traitement.
«Les progrès significatifs réalisés ces dernières années dans le traitement des cancers du sang, comme l’utilisation des thérapies CAR-T, ont profondément modifié le parcours thérapeutique de nombreux patients, ouvrant de nouvelles perspectives même à ceux qui, jusqu’à récemment, disposaient d’options limitées – conclut Giuseppe Toro, président national de l’AIL (Association italienne contre les leucémies, lymphomes et myélomes) -. Dans ce scénario en évolution rapide, il est essentiel que les patients ne se sentent pas seuls et puissent compter sur des soins qui dépassent l’aspect strictement clinique. Les besoins des patients atteints de lymphome sont complexes et concernent également le soutien psychologique, l’accès à des informations médicales correctes et certifiées, l’orientation dans les parcours de traitement et une assistance constante pendant toutes les phases de la maladie. L’AIL s’est toujours engagée à répondre à ces besoins en offrant un soutien concret à travers le réseau de bénévoles, plus de 17 000 dans toute l’Italie, et les maisons d’hébergement AIL, qui permettent aux patients et à leurs familles d’affronter le traitement avec plus de sérénité, à proximité des centres d’hématologie.
