Des études « in vitro » sur des cellules et « in vivo » sur des animaux, aux études de phases un, deux et trois sur l'homme : cela prend environ 12 ans et plus d'un milliard d'euros. Seule une molécule sur 10 000 étudiées devient finalement une thérapie utilisable
Sur 10 mille molécules qui entrent dans la recherche clinique un seul parviendra aux patients comme une nouvelle thérapie. Après les études in vitro en laboratoire et sur animaux pour tester dans un premier temps la sécurité du médicament, des essais cliniques sur des humains sont réalisés. En toute sécurité pour les malades qui participent, car le chemin complexe qui mène au développement de nouvelles options thérapeutiques Et réglementé par des critères précis et des réglementations nationales et internationales rigoureuses, de manière à maximiser les bénéfices et limiter les risques.
Expliquer le fonctionnement de la recherche clinique qui, au fil des siècles, a contribué au développement de nouvelles thérapies et sauvé des millions de vies, et vaincre les résistances qui entravent la participation des patients aux essais cliniques, l'Académie des Patients Experts EUPATI a fait la promotion de la campagne «Nous sommes la recherche. Tous ensemble, de la science à la guérison», avec des vidéos, du matériel d'information et des témoignages de patients facilement accessibles sur un site Internet dédié.
«Nous pensons qu'il est essentiel contrer les fausses nouvellessouligner la valeur de la participation aux essais cliniques (à la fois pourprogrès de la science que pour le potentiel bénéfice des participants eux-mêmes), impliquant les patients afin qu'ils soient des protagonistes actifs dans les décisions concernant leur santé et leurs traitements – souligne-t-il Nicola Merlin, présidente d'EUPATI –. Cette campagne entend construire un « pont » de confiance entre la communauté scientifique et l'opinion publique, pour le progrès de la science et de la santé publique. »
Quels sont les délais et les coûts qui conduisent à l’arrivée d’un nouveau médicament ?
« Pour garantir les traitements les plus adaptés aux futurs patients, chaque nouvelle thérapie doit passer par différentes phases de recherche : lui donner études « in vitro » sur cellules et micro-organismes Et « in vivo » sur les animauxail essais cliniques de phase 1, 2 et 3 réalisés chez l'homme – il répond Dominique Van Doorne, directrice scientifique d'EUPATI -. Ce chemin, long et complexe, nécessite environ 12 ans et plus d'un milliard d'euros. Seul une molécule sur 10 mille étudiée arrive à la fin de ce processus pour devenir une thérapie utilisable. »
Pourquoi est-il important de participer à la recherche clinique ?
« Les études cliniques représentent la seule voie possible pour obtenir de nouveaux médicaments et de nouvelles thérapies et sont toujours précédées d'études réalisées en laboratoire et sur des animaux pour garantir exigences minimales de sécurité et d’efficacité – explique Giampaolo Tortora, directeur du Comprehensive Cancer Center, Fondazione Policlinico Universitario Gemelli IRCCS de Rome-. Des essais cliniques sont menés sur personnes (en bonne santé ou souffrant d’une certaine maladie)), dans le but de vérifier, d'abord, la sécurité puis l'efficacité d'un médicament ou d'un vaccin ou d'un dispositif médical ».
Qu'y a-t-il pour les malades ?
«Participer à un essai clinique permet aux patients d'être suivis attentivement par des chercheurs experts et d'avoir un accès précoce à des médicaments encore en phase expérimentale, mais ils ont de bonnes chances d'être autorisés à la commercialisation – dit Van Doorne -. LE'l'idée du patient « cobaye » est obsolète et dépasséeaujourd’hui les personnes inscrites aux essais cliniques sont suivies avec beaucoup d’attention et de rigueur. Sans une bonne participation des patients aux essais cliniques, il n’y aurait pas de recherche. »
Quelles protections sont prévues pour ceux qui participent ?
« Les sujets sains ou les patients participant à un essai doivent toujours exprimez votre consentement éclairé être impliqué – continue Van Doorne -. La recherche clinique est réglementée par des réglementations rigoureuses pour assurer la sécurité et les droits des participants. Chaque étude doit être approuvé par les organismes de réglementation (comme Aifa en Italie ou FDA aux USA) et de comités d'éthique indépendants. Réglementation internationale telles que la Déclaration d'Helsinki et les bonnes pratiques cliniques (BPC) établissent des normes éthiques et scientifiques, garantissant que les participants sont toujours informés et protégés.
Comment en arrive-t-on à développer un nouveau traitement ?
« Cela commence par le recherche préclinique – explique Tortora -: Avant d'être testées sur l'homme, les nouvelles molécules sont soumises à études in vitro, menées sur des cellules et des micro-organismes, pour analyser les caractéristiques du principe actif. ET études in vivo, réalisées sur des animaux pour vérifier l'efficacité et la sécurité, ainsi que la façon dont la molécule est absorbée et éliminée par l'organisme.
La phase préclinique est essentielle pour sélectionner des molécules ayant un profil de sécurité acceptable et bonnes chances d’efficacité. Cependant, sur 10 mille molécules analysées, seules 5 entrent en phase clinique».
Ensuite il y a les 4 étapes sur les personnes : quelles sont-elles ?
La première étape, appelée Essai clinique de phase I, dure 1 à 2 ans et vise à vérifier la sécurité chez les humains. Le médicament à tester est administré à quelques volontaires sains (environ 20 à 80 personnes, rarement à des patients atteints d'une maladie grave ou avancée). L’objectif est d’identifier les éventuels effets secondaires et la dose maximale tolérée.
Là phase IIqui a toujours durée de 1 à 2 ans, évalue pour la première fois l’efficacité du médicament sur les patients affectés par la pathologie cible (100-200 participants). La dose la plus efficace avec le moins d’effets secondaires est également testée. Souvent, des méthodologies telles que le placebo et les études aveugles ou en double aveugle sont utilisées pour garantir des résultats fiables.
Si la molécule étudiée passe les deux premières phases, on passe à phase III pour confirmer les informations collectées au cours des phases précédentes, augmentant ainsi le nombre de patients traités. L’objectif est de déterminer l’efficacité du médicament en cours de développement par rapport à un placebo ou à d’autres médicaments déjà sur le marché et quel est le rapport bénéfice/risque. Les études menées à ce stade sont des essais contrôlés randomisés, si possible en double aveugle. Alors je les patients sont répartis au hasard en deux groupes: l'un reçoit le nouveau principe actif, l'autre un composé témoin (placebo ou autre médicament utilisé) ou aucun traitement. Cette phase dure plusieurs années et, s'il est réalisé avec succès, permet à l'entreprise de demander une autorisation de mise sur le marché.
Après la mise sur le marché du médicament, phase IV avec activité de pharmacovigilance: le suivi continue de collecter des données sur une population plus large et sur des périodes plus longues epvous permet d’identifier les effets secondaires raresinteractions avec d'autres médicaments e avantages ou risques à long terme.
Quel est l’état actuel de la recherche clinique en Italie ?
«Notre pays a a toujours eu un rôle de leadership dans la recherche clinique et nous sommes souvent cités au niveau international pour l'excellente qualité de la production scientifique – conclut Tortora -. Mais il est également vrai que je le financement de la recherche scientifique en Italie est extrêmement limité et que dans 80 % des cas les études sont « à but lucratif », c'est-à-dire soutenues par des sociétés pharmaceutiques et que seulement 20 % sont « à but non lucratif », c'est-à-dire des études dites académiques qui démarrent directement des enquêteurs. Malheureusement, ces dernières années, le nombre d’études à but non lucratif et non sponsorisées a progressivement diminué. Il s'agit d'un préjudice grave, car outre les avantages incontestables du point de vue scientifique et de la santé des patients, l'expérimentation de nouveaux médicaments offre d'excellentes opportunités d’économies pour notre système de santé national. Une analyse récente menée par ALTEMS (École supérieure d'économie et de gestion de la santé de l'Université catholique du Sacré-Cœur) a démontré les économies réalisées pour ce que l'on appelle frais « évités »Comme dans les essais cliniques, outre la fourniture du nouveau médicament testé, des médicaments standards sont également fournis, ce qui profite au système de santé national. Enfin, il est démontré que pour chaque euro investi, le bénéfice du NHS est égal à 3 euros et, dans le cas des essais cliniques de médicaments oncologiques, même 3,35 euros. Il s’ensuit donc que c’est pour la durabilité des essais cliniques ainsi que pour l’investissement dans la croissance scientifique. »
