L’appel d’offres « Multi-tours » lance une nouvelle tranche de financement qui permettra la mise en œuvre de 24 projets
La Fondation Téléthon annonce les gagnants de la deuxième phase du concours Appel d’offres «Multi-tours» qui vous permet d’attribuer 4,36 millions d’euros à 24 projets qui permettra d’étudier les mécanismes de différents
maladies génétiques
et les approches thérapeutiques potentielles. Parmi les projets lauréats figurent des études concernant des pathologies qui, bien que rares, sont connues sous le nom de la
bêta-thalassémie
le La maladie de Kennedyle
SMA
le
Dystrophie musculaire de Duchenne
le
La maladie de Huntington
et le
fibrose kystique
mais l’appel récompense également les travaux sur des maladies qui, en raison du nombre de patients concernés, peuvent être définies comme ultra-rares comme
Niemann-Pick
le Syndrome de Dravetet le dyskératose congénitale.
L’appel « Multi-tours »
«Au moins ils existent 6 mille maladies rares et certaines d’entre elles touchent un nombre de patients qui se compte sur les doigts d’une main, d’autres touchent des centaines, voire des milliers de patients. En tant que Téléthon, nous essayons de ne laisser personne de côté et, autant que possible, nous essayons d’aborder le spectre des maladies rares », explique-t-il. Celeste Scotti nouvelle directrice de la recherche et du développement du Téléthon.
L’appel « Multi-tours », lancé en 2022, permet aux chercheurs travaillant en Italie de présenter – en quatre tranches sur trois ans – des projets de recherche sur les maladies génétiques rares et, en cas d’approbation, d’accéder à des financements.
«En tant que Téléthon, nous avons plusieurs appels d’offres qui couvrent un large spectre de besoins de financement de la recherche – explique Scotti -. C’est ce qu’on appelle « Multi round » car 4 phases d’accès à l’appel de financement ont été prévues. Nous travaillons désormais sur le « prochain tour » : d’ici le 31 octobre les chercheurs pourront présenter leurs projets et participer à l’édition qui donnera accès à des financements en 2024. » Sur quels critères les projets gagnants sont-ils choisis ? «La sélection et l’examen des projets sont basés sur l’examen par les pairs : nous recevons des propositions de financement qui sont soigneusement et rigoureusement examinées par un groupe de scientifiques internationaux – poursuit le Directeur de la Recherche et du Développement chez Téléthon-. Les projets reçoivent une note basée sur la justification scientifique et la solidité des fondements, mais également sur la présence de données préliminaires permettant de lutter contre une maladie rare nécessitant un traitement curatif. Cet appel comporte notamment deux fronts d’application : un pour la recherche « fondamentale », qui permet de découvrir des mécanismes d’action, des détails moléculaires de certaines maladies et un autre plus applicatif, plus proche de la clinique, qui permet d’apporter une preuve de principe. pour un remède potentiel. Cette année, nous avons financé 24 projets impliquant 12 instituts de recherche italiens pour un total de 4,3 millions de financement. Un engagement important qui nous rend fiers du niveau scientifique atteint. »
L’évolution de la fondation Téléthon
je suis parmi eux 2,1 à 3,5 millions de personnes touchées par une maladie rare en Italie et dans la plupart des cas c’est enfants. Le Téléthon s’engage non seulement à financer la recherche, mais aussi à transformer les résultats en thérapies accessibles à tous les patients qui doit pouvoir compter sur un certain diagnostic et un certain traitement. «Au cours des 30 dernières années, la Fondation Téléthon a agi avec cohérence et détermination dans le financement de recherches visant à trouver des remèdes et des traitements pour les maladies rares que les sociétés pharmaceutiques ont du mal à traiter. Nous sommes également la première organisation à but non lucratif au monde à assumer la responsabilité de commercialiser une thérapie génique pour le déficit immunitaire ADA-SCID, et nous espérons que d’autres décideront de faire comme nous. Nous sommes convaincus qu’il peut et doit y avoir un modèle durable pour les systèmes de santé, pour ceux qui gèrent les thérapies et pour ceux qui produisent les médicaments », souligne Scotti.
« Fort de notre choix de participer activement au marché des thérapies contre les maladies génétiques rares, nous avons choisi d’élargir notre équipe scientifique avec deux personnalités clés. En effet, les prochaines années seront de plus en plus exigeantes et il faudra ajouter des compétences spécifiques. Céleste Scotti (nouveau directeur de la recherche et du développement) e Stefano Vavassori (responsable de recherche) sera fondamental pour nous permettre de croître davantage, en restant toujours fidèle à notre objectif de ne laisser personne de côté », explique-t-il. Francesca Pasinelli, directrice générale du Téléthon.
La recherche après le Covid
« Ce que le Covid nous a appris, c’est que il n’y a pas de recherche qui ne soit utile. Pensons aux deux prix Nobel de médecine 2023 qui ont été décernés à ceux-là (Katalin Karikó et Drew Weissman pour les vaccins à ARNm contre le Covid éd) a développé une technologie qui s’est avérée cruciale pendant la pandémie, ouvrant de nombreuses opportunités pour un grand nombre de maladies. En fait, lorsque de nouvelles technologies sont développées, les applications peuvent être très larges et, encore une fois, la Covid nous a appris que nous pouvons réaliser de grandes choses rapidement lorsque nous créons une masse critique de personnes, de technologies, de compétences et de financements. Et cela s’applique également aux maladies rares. Cependant, une nouvelle approche de communication est nécessaire : les maladies rares existent, elles peuvent être diagnostiquées et grâce à une recherche rigoureuse et de haut niveau, il est possible de trouver des remèdes », conclut Scotti.
