Un nouveau médicament est disponible en Italie qui, avec une injection par semaine, permet de normaliser les niveaux de facteur de coagulation qui manquent aux patients, de vivre sans crainte de saignement
« Oubliez » l’hémophilie, vivez une vie normale sans craindre de saigner, même à cause d’un petit traumatisme. C’est possible grâce à un médicament qui ramène le facteur de coagulation insuffisant à des valeurs normales chez les personnes atteintes d’hémophilie A, qui vient d’être autorisé par l’Agence italienne des médicaments pour une utilisation et un remboursement dans notre pays.
Hémophilie A
C’est une excellente nouvelle pour les quelque 4 000 personnes dans notre pays qui vivent avec l’hémophilie A, une maladie héréditaire rare dans laquelle le gène du facteur VIII de coagulation a muté (dans l’autre forme de la maladie, l’hémophilie B, le facteur IX manque) : la protéine est donc insuffisante et une coagulation sanguine correcte devient impossible lorsque, par exemple, on se coupe ou on reçoit un « coup » et on a un bleu. Le risque d’hémorragies augmente et celles-ci, en plus d’être dangereuses, peuvent être douloureuses ou entraîner des lésions articulaires, même lorsqu’elles ne montrent aucun signe d’elles-mêmes car ce sont des micro-saignements. Tout cela a un impact significatif sur la vie des personnes atteintes d’hémophilie, qui doivent vivre dès leur naissance avec la peur de s’exposer à des traumatismes et à des saignements, même lors de simples activités quotidiennes. Les traitements se sont beaucoup améliorés au fil des années et avec cette dernière innovation, ils promettent de permettre enfin aux patients une vie plus paisible et « normale ».
Normaliser l’hémostase
Le nouveau médicament, l’éfanesoctocog alfa, est un traitement de remplacement du facteur VIII qui permet d’atteindre et de maintenir les valeurs du facteur VIII pendant une longue période, les amenant à des niveaux similaires à ceux des personnes non atteintes d’hémophilie A. Avec une seule injection par semaine, les adolescents et les adultes peuvent passer la plupart de leur temps avec des valeurs de facteur VIII qui permettent une vie normale et une hémostase correcte : une révolution grâce à une molécule « persistante » qui peut permettre aux patients d’« oublier » le la maladie, la peur du saignement, la douleur des lésions articulaires et qui nous rapproche de l’objectif du « zéro saignement », tout en permettant aux patients de subir une intervention chirurgicale en toute sécurité. Un résultat non négligeable, comme le précise Cristina Cassone, présidente de la Fédération des Associations d’Hémophilie – FedEmo : « Une plus grande protection, une perception de sécurité plus stable et des intervalles plus longs entre une perfusion et une autre peuvent alléger la gestion quotidienne de la maladie : cela signifie travailler avec plus de continuité, vivre avec plus de sérénité et avoir une vie sociale plus remplie. Et surtout, dépassez les limites imposées par l’hémophilie, fixez-vous de nouveaux buts et objectifs et poursuivez vos aspirations. Les saignements ne sont pas tous pareils, mais chacun peut laisser sa marque. »
