Approuvé en Italie et disponible, comme traitement de première intention, pour les quelque 800 patients porteurs de la mutation BRAF qui peuvent en bénéficier chaque année
L’Italie est le premier pays d’Europe à garantir, par l’intermédiaire du Service national de santé, un accès de première ligne à une nouvelle combinaison thérapeutique pour les patients atteints d’un cancer colorectal métastatique avec mutation BRAF, l’une des formes les plus agressives de la maladie. Une thérapie qui a démontré qu’elle double la survie par rapport à la thérapie standard. L’association de deux médicaments à ciblage moléculaire, l’encorafenib et le cétuximab, associée à la chimiothérapie traditionnelle, est passée du statut de « dernier recours » à celui de traitement de premier choix. Environ 800 personnes en bénéficieront chaque année, soit 8 à 10 % des patients atteints d’une maladie métastatique et porteurs de la mutation BRAF, dans le contexte d’une tumeur qui enregistre en Italie environ 48 000 nouveaux diagnostics chaque année.
Alors que l’Europe attend le feu vert formel de l’EMA (Agence européenne des médicaments), à l’initiative du GOIM (Groupe d’oncologie de l’Italie du Sud), l’Agence italienne des médicaments (Aifa) a en effet raccourci les délais, en activant un chemin précoce pour accéder à la thérapie à travers la procédure prévue par la loi 648/96. Cet outil permet de rendre disponibles des médicaments innovants avant la conclusion du processus bureaucratique européen lorsqu’il existe un besoin clinique urgent et des preuves scientifiques accablantes. L’approbation de l’AIFA a été communiquée à l’occasion du congrès GOIM, en cours à Bari.
Double l’espérance de vie (et dépasse 30 mois)
«La décision de l’Aifa est basée sur les données de l’étude randomisée de phase trois BREAKWATER qui a évalué l’association de la chimiothérapie avec l’encorafenib et le cetuximab par rapport au traitement standard chez les patients atteints d’un cancer colorectal métastatique avec mutation BRAF (V600E)», explique Fortunato Ciardiello, l’un des auteurs de l’étude et professeur d’oncologie médicale à l’Université Luigi Vanvitelli de Campanie à Naples.
Les résultats, faisant l’objet d’une publication sur Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre, ont montré qu’avec la nouvelle combinaison, la survie globale des patients double, passant d’une médiane d’environ 15 à 16 mois à plus de 30 mois. «Ce traitement représente un tournant pour une population de patients qui, jusqu’à il y a quelques années, disposait d’options thérapeutiques très limitées et d’une progression extrêmement rapide de la maladie – souligne Ciardiello -. Historiquement, environ la moitié de ces patients n’ont jamais reçu de deuxième ligne de traitement. L’utilisation de thérapies moléculaires ciblées uniquement à des stades avancés n’a pas permis de récupérer l’avantage clinique observé dans les études. Tandis que l’introduction précoce d’une thérapie moléculaire ciblée, en association avec la chimiothérapie, modifie radicalement l’histoire clinique de la maladie, la rendant plus contrôlable et doublant l’espérance de vie. »
EN SAVOIR PLUS AVEC LE PODCAST
Le test de mutation doit être effectué au début du traitement.
Pour tous les patients, savoir si leur tumeur présente ou non une certaine mutation génétique peut faire une grande différence. En fait, c’est également sur la base de ces informations que le traitement est aujourd’hui décidé pour de nombreux types de cancer : les oncologues optent pour un médicament ou une combinaison de médicaments en fonction du soi-disant « profil moléculaire » de la tumeur. Cependant, les tests nécessaires pour identifier la présence d’éventuels gènes mutés ne sont pas toujours effectués, à la fois parce que dans de nombreux cas, ils ne sont pas remboursés par le système de santé et parce que ce type d’analyse nécessite un équipement très sophistiqué.
«Identifier la mutation BRAF dès le diagnostic de la maladie métastatique permet d’orienter immédiatement le choix thérapeutique vers l’option la plus efficace – souligne Stefania Napolitano, chercheuse en oncologie médicale à l’Université Vanvitelli -. C’est-à-dire avoir accès à une thérapie dont il a été démontré qu’elle offre un bénéfice maximal lorsqu’elle est utilisée comme traitement de première intention. Le cancer colorectal ne peut plus être considéré comme une maladie unique : il existe des sous-types biologiquement différents qui nécessitent des stratégies thérapeutiques différentes et les reconnaître rapidement signifie offrir aux gens le traitement le plus approprié au bon moment. La médecine de précision, dans ce cas, n’est pas un slogan mais un outil concret qui permet de doubler la survie. » La véritable innovation introduite pour la première fois en Italie est donc l’accès à la première ligne. « Si le nouveau traitement n’est utilisé qu’après l’échec des thérapies standards, le bénéfice est en grande partie perdu – précise Napolitano -. C’est en intervenant immédiatement, au début de la maladie métastatique, que l’on obtient le résultat maximum. »
La loi 648/96 évite les retards, ce qui est inestimable pour les patients
Aux Etats-Unis, grâce aux résultats de l’étude BREAKWATER, cette approche est déjà entrée dans la pratique clinique l’année dernière comme nouvelle référence thérapeutique. «En tant que Groupe d’Oncologie du Sud de l’Italie, nous avons contribué à ce que l’Italie accélère l’accès en temps opportun à cette opportunité thérapeutique – conclut Roberto Bordonaro, président du GOIM et directeur du Département d’Oncologie et de la Structure Complexe d’Oncologie Médicale de l’Hôpital Garibaldi de Catane –. La procédure établie par la loi 648/96 démontre que le Service National de Santé dispose d’outils capables de rendre disponibles des thérapies innovantes lorsqu’il existe des preuves scientifiques solides et un besoin clinique élevé, en évitant les retards qui, dans une phase aussi avancée de la maladie, peuvent affecter directement la survie. Dans ce cas, il s’agit d’une des formes les plus agressives de cancer colorectal, un type de cancer qui touche aujourd’hui les hommes et les femmes dans des proportions presque identiques et dont l’incidence est en augmentation chez les moins de 50 ans. Le GOIM confirme ainsi son engagement à traduire les preuves scientifiques en bénéfices concrets pour les patients atteints de cancer, contribuant activement à réduire les inégalités thérapeutiques et à améliorer les normes de soins ».
