Le facteur temps est presque toujours crucial, notamment pour les patients avancés et métastatiques. Il est important de réduire la bureaucratie
Pour de nombreux patients et leurs familles, la lutte contre le cancer est aussi une bataille contre le temps et l’obtention d’un nouveau traitement plus efficace peut faire une grande différence. C’est dans ce contexte qu’il existe des acronymes et des chiffres qui peuvent être compliqués à comprendre, mais qui peuvent aussi sauver des vies et des milliers de patients atteints de cancer chaque année : dans le contexte de « l’accès précoce » (c’est-à-dire « l’accès précoce ») aux thérapies innovantes, il y a d’abord la loi 648 de 1996, mais les lois 326/2003 et 94/1998 et ce que l’on appelle « l’usage compassionnel » sont également importants. Les experts de l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom) ont discuté ces derniers jours à Bologne de nouvelles solutions et propositions pour optimiser l’accès précoce aux traitements contre le cancer en Italie, où ont également été présentées les données d’une enquête qui mettent en évidence les principales difficultés des experts italiens en la matière.
400 jours d’attente pour qu’un médicament soit approuvé dans l’UE en Italie
Surtout pour ceux qui ont une tumeur avancée ou métastatique, ou ceux qui ont déjà essayé toutes les thérapies standards efficaces, mais n’ont pas récolté les bénéfices espérés, pouvoir participer à un essai avec un traitement innovant qui n’est pas encore sur le marché et qui le sera (s’il s’avère efficace) même après plusieurs années peut jouer un rôle fondamental pour recevoir rapidement un nouveau médicament. «En Italie, les procédures de négociation du remboursement impliquent qu’un temps considérable s’écoule avant la disponibilité effective dans la pratique clinique d’un nouveau médicament approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) – souligne Massimo Di Maio, président national de l’Aiom -. Nous sommes parmi les meilleurs pays européens en termes de survie et d’accès aux nouveaux médicaments, mais les patients italiens atteints de cancer doivent attendre plus de 400 jours, soit plus d’un an, pour recevoir des médicaments innovants après l’approbation européenne. Les temps de latence ont diminué ces dernières années : il y a 10 ans ils dépassaient les 2 ans, mais nous pouvons et devons faire mieux. »
Du temps est perdu entre les régions et les hôpitaux individuels
Il faut nécessairement qu’un certain temps s’écoule entre l’approbation européenne et l’Agence italienne des médicaments (AIFA) pour négocier le prix du nouveau médicament avec les sociétés pharmaceutiques (qui sera ensuite payé par notre NHS). «L’Italie est l’un des pays les plus efficaces pour obtenir des prix avantageux et l’un des rares à garantir la gratuité des soins pour tous, mais les négociations prennent du temps – commente Giuseppe Curigliano, président élu de la Société européenne d’oncologie médicale (Esmo) -. Notre pays est également celui où la quasi-totalité des médicaments bénéficiant d’un bénéfice sont remboursés, garantissant une qualité de soins élevée. Nos soins de santé s’inspirent des principes universalistes et du droit à la santé également prévu par la Constitution : toutes les possibilités de traitement doivent donc toujours être garanties aux patients et donc, en cas de besoin, également un accès précoce possible aux thérapies ». Cependant, un problème supplémentaire se pose pour les étapes ultérieures qui, dans de nombreux cas, s’ajoutent au niveau des 19 Régions et des 2 Provinces autonomes italiennes et ensuite même au niveau de chaque hôpital.
Accès anticipé : qu’est-ce que l’accès anticipé
Comment accélérer le processus ? L’expérimentation n’est pas la seule option pour recevoir des traitements qui ne sont pas encore disponibles dans la pratique clinique. Si un nouveau médicament a terminé le processus expérimental, mais n’a pas encore été approuvé par l’AIFA et n’est donc pas remboursé par le NHS, vous pouvez toujours y accéder via les méthodes « d’accès anticipé », qui en anglais signifie accès anticipé. Il s’agit d’une opportunité importante qui concerne des traitements sûrs et efficaces car ils ont déjà reçu un avis favorable des autorités européennes. «La loi 648/1996 exige que certains médicaments soient inscrits sur une liste spéciale approuvée par l’Aifa, sur la base des preuves justifiant leur utilisation – explique Di Maio -. S’ils figurent sur cette liste, les médicaments peuvent être payés par le NHS même s’ils ne sont pas remboursés pour cette indication spécifique. LE’accès anticipé c’est un droit qui doit être garanti à nos patients. En oncologie, le facteur temps est presque toujours crucial au regard de l’histoire naturelle de la maladie et des besoins cliniques des patients. D’où la nécessité de disposer d’outils efficaces et sûrs pour un accès rapide et précoce aux thérapies innovantes. »
Réduire la bureaucratie
Une autre stratégie pour raccourcir l’attente est le Fonds AIFA de 5% (loi 326/20030), qui permet l’utilisation de médicaments orphelins pour le traitement de pathologies rares ou de médicaments en attente de commercialisation. Il existe la loi 94/1998 qui autorise son utilisation hors étiquette (c’est-à-dire en dehors des règles prescriptives ordinaires) de soins particuliers sous la responsabilité d’un médecin. Enfin, il existe une législation sur l’usage compassionnel (arrêté ministériel du 8 mai 2003 et arrêté ministériel du 7 septembre 2017), avec fourniture gratuite par l’entreprise pharmaceutique : la demande est faite par un médecin pour un usage nominal (c’est-à-dire pour un seul patient) qui, après avoir reçu l’accord de l’entreprise productrice, la soumet à l’évaluation du comité d’éthique de l’hôpital. Le coût du traitement est couvert par le NHS dans le cas de la loi 648, par l’Aifa dans le cas du fonds de 5 %, par la société pharmaceutique dans le cas d’usages compassionnels et par les hôpitaux individuels dans le cas de hors étiquette autorisé par l’hôpital lui-même. «Des outils tels que les programmes d’usage compassionnel et les demandes d’accès au fonds de 5% de l’Aifa représentent des opportunités importantes, mais ils n’obtiennent pas toujours un avis favorable et, dans certains cas, les délais de réponse sont difficiles à être compatibles avec les besoins cliniques des patients – souligne Rossana Berardi, présidente élue de l’Aiom -. Ces problèmes critiques, ajoutés aux nombreuses difficultés auxquelles les oncologues sont confrontés dans leur pratique quotidienne, risquent de décourager l’utilisation de parcours qui, au contraire, peuvent faire une différence pour les patients. Il est donc nécessaire de simplifier les procédures, de rendre les parcours plus homogènes et de réduire les charges bureaucratiques, afin que l’innovation puisse parvenir plus rapidement à ceux qui en ont besoin. »
L’enquête auprès des oncologues italiens
Il ressort des données de l’enquête AIOM que 92 % des oncologues en Italie ont utilisé des médicaments anticancéreux non remboursés par le NHS et en dehors des essais cliniques : huit sur 10 jugent la collaboration avec la pharmacie de leur établissement bonne pour les demandes d’accès précoce aux thérapies. Cependant, des difficultés procédurales subsistent, notamment au niveau bureaucratique et administratif : les formulaires sont très longs à remplir et les délais d’attente sont souvent perçus comme longs par rapport aux besoins cliniques. Cependant, 44% des oncologues déclarent avoir rencontré des difficultés de procédure au sein du fonds de 5% de l’Agence italienne des médicaments. 32% ont admis le même problème lors de la demande d’un médicament hors étiquette13% à utiliser la loi 648/96 et 29% à utiliser des programmes d’usage compassionnel/nominal. « Par rapport à une enquête identique réalisée en 2020, certaines améliorations ont été mises en évidence, mais aussi quelques problèmes critiques : les délais pour obtenir un médicament ne sont pas toujours assez rapides – dit Berardi -. Notre enquête met également en évidence certaines lacunes dans la préparation des oncologues : c’est pourquoi il est essentiel de garantir une mise à jour constante et des formations qualifiées, afin de renforcer un domaine crucial de notre profession.
Notre précieux NHS : des soins gratuits pour les malades
«L’Italie garantit des normes élevées de soins aux patients grâce au caractère universaliste de notre NHS qui garantit la gratuité du traitement à tous les patients – précise Pierluigi Russo, directeur technico-scientifique de l’Aifa -. C’est précisément pour cette raison qu’il est nécessaire d’accorder une attention extrême à l’utilisation des ressources publiques, car les procédures administratives représentent un outil essentiel pour protéger l’intérêt public : il est important de reconnaître leur valeur, tout en continuant à œuvrer pour les rendre plus efficaces. Ces dernières années, l’Aifa s’est améliorée et enregistre aujourd’hui parmi les meilleurs timings d’Europe – conclut Russo – et en ce qui concerne les procédures administratives impliquant les Régions, il faut rappeler qu’en matière de médicaments innovants, la législation en vigueur prévoit déjà l’inclusion automatique de ces médicaments dans les manuels régionaux. Mais il faut aussi considérer le timing lié à la tenue des appels d’offres publics au niveau régional. »
