un sous-type de lymphome non hodgkinien qui touche principalement les personnes de plus de 70 ans et progresse généralement lentement. Le médicament innovant est mieux toléré par les patients

Macroglobulinémie de Waldenstrom il tire son nom du médecin suédois qui l’a décrit pour la première fois en 1944, en observant deux patients qui souffraient d’anémie, de saignements, de ganglions lymphatiques hypertrophiés, de la présence de quantités anormales de plasmocytes dans la moelle osseuse et d’une augmentation de la viscosité du sang. longtemps méconnu, mais a fait d’illustres victimes qui lui ont valu le nom de maladie des princesparce qu’il a entraîné la mort du président français Georges Pompidou et du dernier Shah de Perse, Reza Pahlévi. Aujourd’hui, ce cancer du sang fait moins peur : Il existe plusieurs thérapies efficaces et également disponible depuis peu en Italie un nouveau médicament pour les patients ayant déjà reçu au moins un traitement antérieur ou, en première intention, pour ceux inaptes à la chimio-immunothérapie.

Symptômes vagues

Macroglobulinémie de Waldenstrom un trouble lymphoprolifératif relativement rare et progresse généralement lentement – explique Marzia Varettonidirecteur médical du service d’hématologie de la Fondation IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia —. un sous-type de lymphome non hodgkinien qui touche principalement les personnes de plus de soixante-dix ans et se situe principalement dans moelle osseuse, bien que les ganglions lymphatiques et la rate puissent également être impliqués. Les symptômes initiaux les plus courants sont non spécifiques, similaires à ceux de nombreuses autres maladies (faiblesse, perte d’appétit, fièvre, transpiration, perte de poids et neuropathie). Les signes moins fréquents sont des ganglions lymphatiques enflés, un gonflement abdominal, des saignements ou des problèmes cardiaques. Souvent donc, le diagnostic se fait grâce à des tests sanguins de contrôle classiques. Cependant, environ un quart des patients sont asymptomatiques et ne nécessitent pas de traitement immédiat, mais n’effectue que des vérifications périodiques. Si, par contre, les thérapies sont nécessaires, nous procédons selon le cas individuel, en fonction des caractéristiques de la maladie et de l’âge du patient.

Thérapies

Chez un très petit pourcentage de patients, il est nécessaire d’agir dans des conditions d’urgence séances de plasmaphérèse (soustraction de plasma) pour réduire la viscosité du sang due à l’accumulation d’une protéine anormale. Sinon, lorsque la maladie devient symptomatique, on commence les traitements, qui sont nombreux aujourd’hui et qui se sont considérablement développés ces dernières années grâce à l’introduction de thérapies ciblées telles que les inhibiteurs de BTK. Ce sont des médicaments ciblés capables d’inhiber, uniquement dans la cellule tumorale, les signaux qui favorisent sa survie – précise Varettoni -. Ils sont administrés par voie orale, avec un excellent profil de tolérance, contrôle rapide et excellent de la maladie et sont capables de ralentir sa progression. Parmi les avantages de ce type de thérapie figure celui de rendre le traitement plus acceptable chez les personnes âgées, peut-être déjà éprouvées par d’autres pathologies, et de limiter les admissions à l’hôpital. Zanubrutinible nouveau médicament qui a récemment reçu le feu vert de l’Agence italienne des médicaments (Aifa), en fait, un inhibiteur oral de la tyrosine kinase de Bruton (alias BTK) : l’approbation du zanubrutinib offre une nouvelle option de traitement importante pour ces patients », commente-t-il Pier Luigi Zinzani, Professeur d’hématologie à l’Université de Bologne, Institut d’hématologie Seragnoli -. L’ok d’Aifa est basé sur résultats d’efficacité et de sécurité de l’étude de phase 3 ASPEN qui a comparé le zanubrutinib à l’ibrutinib, le premier inhibiteur de BTK à être approuvé dans la macroglobulinémie de Waldenstrm, et a démontré que le nouveau médicament est une meilleure option pour les patients. En Italie, les patients auront donc la possibilité d’être soignés avec une molécule innovante ce qui pourrait conduire à une réponse profonde et durable avec une meilleure tolérance, comme il ressort de l’étude ASPEN.

A lire également