En Italie, 3 mille nouveaux cas par an chez les personnes de plus de 70 ans. Aifa approuve un médicament qui combat l’anémie et modifie la thérapie de première ligne
Chaque année environ trois mille personnes de plus de 70 ans en Italie, ils sont frappés par un syndrome myélodysplasiquemaladies typique des personnes âgées et peu connudestinée à se généraliser de plus en plus en raison du vieillissement général de la population. Ce sont des cancers du sang caractérisé par unune anémie sévère, qui oblige les patients à nécessiter des transfusions sanguines continues, avec deux implications particulièrement négatives : les fréquentes visites à l’hôpital pour des transfusions et l’obligation de suivre un traitement chélateur du fer, pour prévenir la L’excès de fer endommage les organes vitaux tels que le cœur, le foie et le pancréas.. Cependant, l’Agence italienne du médicament (Aifa) a récemment approuvé le remboursement d’un médicament (luspatercept), ce qui peut réduire le nombre de transfusions nécessaires, avec un impact significatif à la fois sur la survie à long terme des patients et sur leur qualité de vie.
Que sont les syndromes myélodysplasiques
«Les syndromes myélodysplasiques (également appelés myélodysplasies) sont un groupe hétérogène de maladies du sang causées par des lésions des cellules souches de la moelle osseuse – explique Matteo Della Porta, directeur de l’unité de leucémie du Centre de cancérologie de l’IRCCS Humanitas de Milan -. Les cellules souches endommagées ne parviennent pas à produire des quantités adéquates de cellules sanguines fonctionnelles, ce qui entraîne une pénurie de globules blancs, de globules rouges et/ou de plaquettes. Cela provoque des pathologies extrêmement différentes : certains patients ont la même espérance de vie que la population moyenne, tandis que d’autres subissent une évolution rapide vers une leucémie myéloïde aiguë. » Souvent, dans la phase initiale, il n’y a pas de symptômes évidents et la maladie est donc diagnostiquée tardivement, ou de manière aléatoire grâce à des analyses de sang effectuées pour d’autres raisons. » Avoir un diagnostic précoce et précis est très important pour pouvoir planifier le meilleur traitement, prolonger la survie des patients et améliorer leur qualité de vie – souligne Della Porta -. Si la maladie est découverte à temps, elle peut être contrecarrée et l’empêche d’évoluer en leucémie, il existe de nombreuses nouvelles thérapies disponibles.
Le nouveau médicament
Parmi ceux-ci se trouve le luspatercept, un médicament qui agit sur le manque ou la production insuffisante de globules rouges et qui a démontré, dans plusieurs études, qu’il réduisait le nombre de transfusions (60 % des patients parviennent même à s’en passer), avec des conséquences très positives pour les patients. Il a été présenté en décembre 2018 parmi les principales innovations à la conférence de l’American Society of Hematology, en 2021 il avait obtenu le remboursement, également dans notre pays, chez des patients adultes souffrant d’anémie dépendante des transfusions sanguines, due à des syndromes myélodysplasiques ou à une bêta-thalassémie. Le feu vert de l’Aifa étend désormais l’autorisation aux patients adultes avec anémie dépendante des transfusions sanguines en raison de syndromes myélodysplasiques à risque très faible, faible et intermédiaire. «L’insuffisance de globules rouges, chez presque tous les patients, s’aggrave avec le temps et nécessite un soutien par des transfusions sanguines régulières, qui peuvent aussi devenir très fréquentes – explique l’expert -. Dans le traitement des syndromes myélodysplasiques à faible risque, peu de patients présentent une réponse durable aux agents stimulant l’érythropoïèse (la production de globules rouges), environ 30 % ne sont pas éligibles pour en recevoir ou n’en bénéficient pas et pour 30 % supplémentaires, ils ont un effet limité dans le temps, ne dépassant pas un an. C’est pourquoi nous avons besoin d’options thérapeutiques plus efficaces pour lutter contre l’anémie. Le Luspatercept est le premier médicament depuis 40 ans à démontrer sa supériorité sur l’époétine alfa, un agent stimulant l’érythropoïèse et une thérapie de référence depuis des décennies.
Les soins de première ligne pour les malades évoluent
L’étude COMMANDS, publiée dans la revue scientifique La Lancette et présenté pour la première fois en 2023 en séance plénière au congrès de la Société Européenne d’Hématologie, a évalué le luspatercept versus époétine alfa pour le traitement de première intention de l’anémie chez des patients adultes présentant des syndromes myélodysplasiques à risque très faible, faible ou intermédiaire, nécessitant des transfusions de globules rouges. «Le Luspatercept agit de manière totalement innovante sur l’érythropoïèse inefficace, en augmentant la quantité de globules rouges, en interférant avec les signaux négatifs qui suppriment leur production dans la myélodysplasie – explique Valeria Santini, responsable de l’unité MDS de l’hôpital universitaire Careggi de Florence -. Dans l’étude COMMANDS, près du double des patients traités par luspatercept sont devenus indépendants des transfusions, avec pour conséquence une augmentation du taux d’hémoglobine (60 % contre 35 % avec l’époétine alfa). Et une réponse durable (délai sans transfusion de plus de 2 ans, soit près de 12 mois de plus qu’avec l’époétine alfa). L’approbation par l’Aifa comme traitement de première intention de l’anémie change donc la pratique clinique. »
Des symptômes à ne pas négliger
Quels sont les symptômes à ne pas ignorer ? «La manifestation clinique la plus fréquente est l’anémie et, souvent, la nécessité de transfusions sanguines, mais les patients atteints de myélodysplasies peuvent également être sujets à des infections et à des hémorragies – répond Santini, président du comité scientifique de la FISiM (Fondation Italienne des Syndromes Myélodysplasiques) -. Les symptômes et l’évolution varient considérablement en fonction du type de cellule sanguine affectée. Les symptômes les plus fréquents dus à un déficit en hémoglobine sont la fatigue, la perte de poids, des difficultés respiratoires et un rythme cardiaque rapide. L’impact sur la qualité de vie est énorme, en particulier pour les personnes souffrant d’anémie sévère qui doivent se rendre à l’hôpital, dans certains cas chaque semaine, pour des transfusions sanguines. » Sans oublier que la majorité des patients ont plus de 70 ans et, souvent, souffrent d’autres pathologies concomitantes. « C’est pourquoi nous avons besoin de centres spécialisés, avec des médecins experts pour faire face aux nombreuses difficultés de la gestion thérapeutique – conclut Annamaria Nosari, vice-présidente de l’AIPaSiM (Association italienne des patients atteints de Syndrome Myélodysplasique) -. Pour les personnes âgées, se rendre au centre de traitement pour des transfusions peut devenir très complexe et constitue une condition qui pèse sur la famille et le service de santé. Être indépendant des transfusions constitue donc une amélioration vraiment radicale.
