L’accès des patients aux thérapies agnostiques commence par l’exécution d’un test de profilage génomique, se poursuit par l’interprétation des données, pour arriver au choix thérapeutique

Mon père a reçu un diagnostic de cancer du poumon. J’ai entendu parler de nouveaux médicaments « agnostiques », quels sont-ils ?

Il répond Joseph Curiglianodirecteur de la division Développement de nouveaux médicaments pour les thérapies innovantes, Institut européen d’oncologie, Milan

Les médicaments « agnostiques » sont la nouvelle ère du traitement du cancer. Ils tirent leur nom d’un terme grec signifiant « sans savoir », qui est aussi une indication du fonctionnement de ces nouveaux médicaments : ils n’affectent pas un seul type de tumeur, comme le font la plupart des médicaments actuels, mais ils ciblent un groupe de gènes mutéspotentiellement responsable du développement de la maladie. Ce sont des gènes « ubiquitaires », c’est-à-dire qu’ils sont communs à diverses tumeurs, quel que soit l’organe dont ils proviennent. L’accès des patients aux thérapies agnostiques commence par l’exécution de un test de profilage génomique, se poursuit par l’interprétation des données, pour arriver au choix thérapeutique. Le point clé du nouveau processus est représenté par le profilage génomique, c’est-à-dire l’identification des altérations qui jouent un rôle fondamental dans le développement des néoplasmes : pour cette raison, il est important que des tests génomiques soient effectués, en sélectionnant soigneusement les patients pour qui faire eux. Je m’explique : on sait aujourd’hui que certaines tumeurs solides (par exemple celles du poumon non à petites cellules, les papillaires de la thyroïde, certains sous-types de l’ovaire, du pancréas et des glandes salivaires) se caractérisent par la présence de gènes RET mutés.

Bons résultats

Les médicaments « agnostiques » se sont avérés capables de bloquer efficacement l’action de cette gamme de gènes : ils permettent ainsi de traiter plus de néoplasmes, donc aussi plus de patients, leur garantissant des thérapies innovantes de dernière génération aux bénéfices prouvés. Parmi ces thérapies le praseltinibdéjà utilisé pour certains cancers du poumon, effectue une action positive sur les tumeurs à gènes RET mutés ou amplifiés: votre père peut également être candidat si son carcinome spécifique correspond aux caractéristiques décrites. Les données encore préliminaires mais prometteuses que nous avons recueillies à partir d’une étude nous amènent à faire confiance à ces médicaments : bien plus de la moitié des patients atteints de tumeurs solides à mutation RET traités par le praseltinib ont eu une réponse complète au traitement et chez les autres, la maladie a partiellement régressé. Nous avons ainsi pu contrôler efficacement la pathologie chez un pourcentage élevé de patients, environ 83% : un chiffre très intéressant si l’on considère que ces résultats se sont maintenus dans le temps, la tumeur n’a pas progressé et la survie a augmenté d’environ un an en moyenne.

Gènes mutés

Le résultat est d’autant plus pertinent que Les tumeurs RET sont généralement difficiles à traiter car elles sont souvent réfractaires (insensibles) à de nombreuses thérapies traditionnelles. Aux États-Unis, l’organisme de réglementation (c’est-à-dire la Food and Drug Administration, FDA) a fourni une approbation rapide pour selpercatinib pour les patients adultes atteints de tumeurs solides qui présentent des anomalies moléculaires du RET. Ces informations sur l’efficacité des médicaments « à cible génétique », comme les médicaments agnostiques, seront de plus en plus précieuses pour des traitements véritablement personnalisés sur le profil génétique du seul type de cancer et donc plus efficaces. Et le choix thérapeutique peut être étayé par des tests génétiques, c’est-à-dire qui estiment les probabilités potentielles de développer la maladie en fonction de la présence de gènes mutés spécifiques, à réaliser chez des patients sélectionnés présentant des facteurs de risque importants. Par conséquent, si votre père a été sollicité pour un test génétique, il est important de le réaliser pour mieux cibler la guérison.

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