L’Italie est le premier pays européen à approuver une combinaison efficace de médicaments pour ce type de cancer, pour lequel la survie moyenne des patients de quelques mois

Cancer anaplasique de la thyroïde un type de cancer très raremais particulièrement agressif et difficile à gérer car il pousse vite et d métastase à distance très précoce, au point de laisser aujourd’hui encore quelques mois de vie aux patients. Il existe un nouveau remède qui parvient à ralentir la progression de la maladie, à réduire sa taille et à allonger considérablement la survie des malades. L’association de deux médicaments ciblés, le dabrafenib et le trametiniben fait, il a été approuvé il y a quelques jours par l’Agence italienne des médicaments (Aifa) et la nôtre le premier pays européen rendre disponible une thérapie innovante pour ce type de cancer, pour lequel les options efficaces sont encore rares.

Un sous-type rare et mortel

Avec plus de 13 200 nouveaux cas enregistré chaque année, le carcinome thyroïdien est l’une des tumeurs les plus fréquentes en Italie, en particulier chez les jeunes femmes de moins de 40 ans (dont la deuxième place pour la diffusion après le cancer du sein), mais heureusement aussi un des moins dangereux, à tel point qu’environ 97% des patients sont vivants 10 ans après le diagnostic. En effet, dans la grande majorité des cas, il s’agit de microcarcinomes peu dangereux et qu’il faut bien souvent garder en observation sans intervenir, pour ne pas soumettre inutilement les patients aux conséquences indésirables des thérapeutiques. Le carcinome anaplasique est un sous-type heureusement très rare de cancer de la thyroïde (il représente environ 1 % des nouveaux cas par an, c’est-à-dire qu’il touche un peu plus de 1 300 compatriotes), mais malheureusement avec un taux de mortalité élevé – explique-t-il Laura Locati, directeur d’oncologie médicale à l’IRCCS Maugeri de Pavie —. Il frappe généralement personnes entre 60 et 80 ans. très agressif, caractérisé par une croissance locale dans la thyroïde et dans le cou avec atteinte des vaisseaux sanguins, du larynx, de l’œsophage et avec une diffusion rapide à d’autres organes, de sorte que 70 à 80 % des patients inopérables au moment du diagnostic. Ainsi, la survie moyenne des patients n’est que de six mois après la découverte du néoplasme.

Symptômes et thérapies

Le symptôme le plus courant du cancer de la thyroïde réponse palpatoire (ou observation lors de tests effectués pour d’autres raisons) d’une masse sur le cou. Seule une petite fraction (environ 3 à 5 %) de tous les nodules thyroïdiens sont dus à des tumeurs malignes. Cependant, la présence d’un nodule ne doit jamais être sous-estimée : vous devez parler au médecin de famille, qui vous prescrit une visite chez un spécialisteune échographie du cou et des tests hormonaux spécifiques pour déterminer la nature de la lésion. Le carcinome anaplasique se développe rapidement, provoquant souvent un gonflement notabledifficulté à avaler (dysphagie), modifications du ton de la voix (dysphonie) – précise Locati, professeur agrégé d’oncologie médicale au département de médecine interne et de thérapie médicale de l’Université de Pavie – : ce sont des signes de une tumeur qui est généralement déjà à un stade avancé. Lorsque la chirurgie n’est pas possible, la possibilité de procéder à radiothérapie et chimiothérapie qui peuvent fournir un contrôle tumoral local, mais n’ont aucun impact sur la survie globale des patients présentant des métastases.

La nouvelle thérapie pour les patients porteurs de la mutation BRAF

Cependant, de meilleurs résultats peuvent être obtenus avec l’association du dabrafenib et du trametinib : plus de la moitié des patients atteints d’une maladie métastatique obtiennent régressions importantes des lésions tumorales – dit l’expert -, augmentant la survie médiane variait de 6 à 14 mois. Chez les patients présentant une tumeur confinée à la thyroïde (donc sans métastases) mais inopérable au diagnostic, cette thérapie ciblée a même dans certains cas réduit la tumeur au point de permettre la chirurgie qui est l’étape indispensable pour pouvoir espérer une guérison définitive. Tout aussi important, ces médicaments sont bien tolérés, en effet moins de 20% des patients doivent interrompre le traitement en raison d’une toxicité. La combinaison de médicaments approuvé aux USA depuis 2018mais en Europe, malgré ces résultats obtenus sur une tumeur orpheline (c’est-à-dire pour laquelle il n’existe pas d’autres stratégies thérapeutiques efficaces), l’Italie est le premier pays à avoir donné son feu vert : grâce à la loi 648/96, qui permet de délivrer un médicament entièrement pris en charge par le Service National de Santé lorsqu’il n’existe pas d’alternative thérapeutique valable, Le dabrafenib et le trametinib sont désormais disponibles pour les patients atteints d’un cancer anaplasique de la thyroïde avec mutation BRAF – conclut Locati -. Environ 40 à 50 % des cancers anaplasiques de la thyroïde présentent la mutation BRAF. Ce sont des soi-disant médicaments »inhibiteurs de la croissance tumorale» qui agissent contre les tumeurs de manière plus sélective que la chimiothérapie traditionnelle, car elles reconnaissent certaines protéines présentes sur la paroi ou à l’intérieur des cellules tumorales et bloquent les mécanismes par lesquels elles se reproduisent.

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