359 registres de surveillance active à l’AIFA. Experts : « La médecine est de plus en plus personnalisée grâce aux études Real World Evidence, mais les différentes sources de données doivent être intégrées »
Dans notre pays, 359 registres de surveillance des médicaments sont actuellement actifs à l’Agence italienne des médicaments (Aifa), dont 143 pour les thérapies antitumorales, 88 pour les traitements onco-hématologiques et 9 pour les thérapies contre les maladies du système cardiovasculaire. Ces registres constituent un outil fondamental pour évaluer la gestion des médicaments et leur impact sur les patients dans la vie réelle, ils fournissent donc des données utiles pour évaluer l’efficacité et la sécurité des traitements médicaux dans la pratique clinique quotidienne. Il serait utile de « systématiser » toutes les sources de Données du monde réel disponibles en Italie, intégrant les données des registres cliniques et administratifs, également pour promouvoir une médecine véritablement personnalisée basée sur les preuves produites par des études prospectives sur l’activité des médicaments « spécifiques à une cible ».
C’est en résumé le message qui est ressorti d’une conférence, tenue ces derniers jours à la Chambre des Députés, à l’initiative de la FOCE, la Confédération des Oncologues, Cardiologues et Hématologues.
Investir dans la recherche
«Les études de Monde réel ils sont également importants pour soutenir les décisions en matière de politique de santé – a souligné le professeur Francesco Cognetti, président de l’OFCE –. Notre pays est à l’avant-garde en Europe pour la quantité et la qualité de Preuves du monde réel produits, comme le démontre le nombre élevé de registres de surveillance activés par l’Agence italienne des médicaments. Entre 2024 et début 2025, rien que dans le domaine de l’oncologie, plus de 39 médicaments ont été approuvés en Italie pour le traitement de diverses tumeurs – rappelle Cognetti –. Cependant, les études d’enregistrement, notamment celles des thérapies anticancéreuses, sont réalisées sur des groupes de patients hyper-sélectionnés et ne fournissent pas toujours toutes les informations nécessaires : les patients sous polypharmacie (qui prennent plusieurs médicaments éd), des patients âgés ou obèses ou souffrant d’autres conditions critiques ».
D’où l’importance, selon Cognetti, d’investir davantage dans la recherche « pour encourager le développement clinique, améliorer les processus réglementaires et obtenir de nouvelles confirmations de la littérature scientifique ».
Pour cela, nous avons besoin de « tuun vrai révolution en matière de collecte de données numériques également au niveau de l’intelligence artificielle ; ce changement cela doit se produire sur une base nationale et non régionale comme c’est le cas» dis-jele président de la FOCE, qui a ajouté : « Il existe un besoin en outils techniques de haute technologie et en formation spécifique du personnel en charge. Ce sont de nouveaux systèmes qui peuvent garantir une réduction des coûts et une collecte rapide des données nécessaires également dans les processus de réglementation et d’approbation des nouveaux médicaments.
Comment gérer plusieurs informations
«Aujourd’hui, nous courons le risque d’avoir trop de données provenant de la recherche médico-scientifique et il peut être difficile de gérer correctement une telle quantité d’informations collectées tant au niveau national qu’international», a rappelé Robert Nisticò, président de l’AIFA.
C’est pourquoi nous devons « rechercher de nouvelles stratégies pour pouvoir nous coordonner au niveau institutionnel et bureaucratique » ; Et « Le dossier de santé électroniquepar exemple, représente une grande force motrice pour atteindre cet objectif », a-t-il souligné le président de l’Agence italienne des médicaments, qui a ajouté : « Les études monde réel ils ne doivent pas être considérés en contraste avec les randomisés approuvants ; il est nécessaire d’intégrer les deux types pour collecter toutes les informations. Vous devez savoir tout ce qui se passe avec les nouveaux médicaments dans le « monde réel », mais je essais cliniques ils ne peuvent pas être remplacés. Avec les nouveaux médicaments, seule la question de leur coût est souvent abordée, mais il faut aussi considérer les avantages que peuvent garantir les nouvelles thérapies, de plus en plus efficaces. Nous ne pouvons pas seulement parler de coûts sans considérer les économies à long terme qu’ils génèrent », a souligné Nisticò.
Médicaments oncologiques : les personnes âgées plus touchées mais moins impliquées dans les essais
Même si les personnes âgées sont plus touchées par les tumeurs, elles sont moins présentes dans les études cliniques, comme le rappelle le professeur Massimo Di Maio, président de l’Association italienne d’oncologie médicale (AIOM) : « Dans le domaine de l’oncologie, l’âge moyen des patients traités en pratique clinique, donc inclus dans les études monde réelest plus élevé que dans les études enregistrées. La différence, comme le souligne une analyse basée sur les registres AIFA, est en moyenne sur 5 ans. Les plus de soixante-dix ans, plus fragiles, présentant davantage de pathologies concomitantes et prenant davantage de médicaments, sont rarement présents dans essais alors que nous savons que les tumeurs sont une maladie typique, bien que non exclusive, des personnes âgées.
D’où l’utilité d’avoir d’autres données sur certaines thérapies avec là Preuve du monde réel. «Cela nous permet, entre autres, de mieux décrire la tolérabilité du traitement, en parvenant potentiellement à collecter des données sur les événements indésirables chez un plus grand nombre de patients et au sein d’une population beaucoup plus hétérogène. En outre, il est important d’acquérir des données spécifiquement produites en Italie, alors que les études d’enregistrement sont souvent menées dans d’autres contextes géographiques, sociaux et économiques.
Le Big Data pour soutenir l’innovation
Selon Gianluca Trifirò, professeur titulaire de pharmacologie au Département de diagnostic et de santé publique de l’Université de Vérone : « Les données monde réels’il est de bonne qualité, correctement analysé et interprété, peut générer Preuve du monde réelnécessaire pour redéfinir le profil bénéfice-risque et l’intérêt des médicaments en population générale, dans le contexte de la pratique clinique. Créer des réseaux Mégadonnées promu ces dernières années, ce qui Darwin-UEfinancé par l’Agence européenne des médicaments (EMA), e Sentinellepromu par Administration des aliments et des médicaments (FDA), peut contribuer à générer de l’innovation dans le monde du médicament pour soutenir les patients, les cliniciens, les organismes de réglementation et même l’industrie elle-même. Pour optimiser les processus de traitement des données, un rôle prioritaire doit également être confié aux Régions – a souligné Trifirò, qui a ajouté : « Il est fondamental d’investir dans la formation de nouveaux professionnels dans le domaine de la pharmacoépidémiologie, c’est-à-dire la discipline qui nous permet de transformer Données du monde réel dans Preuves du monde réel».
