Le délai de mise sur le marché s’améliore à l’échelle nationale. En termes d’accès, notre pays est le deuxième après l’Allemagne, où la disponibilité pour les patients est presque immédiate
Les personnes atteintes d’une maladie rare (ainsi définie car elle touche un petit nombre de personnes, qui ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 dans l’Union européenne) doivent dans la majorité des cas faire face à lamanque de thérapie spécifique. En 2021 dans notre pays la disponibilité des médicaments orphelins, c’est-à-dire ceux destinés au traitement de ces pathologies, concerne 122 molécules, égal à 94 % (130) de tous ceux autorisés jusqu’alors par l’Agence européenne des médicaments (EMA). Si vous prenez en considération je 57 produits homologués par Ema entre 2017 et 2020pour Janvier 2022 Italie parmi les premiers de la classe, et justement en deuxième position, à égalité avec le Danemark, avec 43 médicaments orphelins disponibles pour les patientsaprès Allemagne (54). L’écart justifié par le fait que en Allemagnecontrairement au reste de l’Europe, le prix de ces produits ne fait pas l’objet d’une négociation préalable entre l’agence de régulation allemande et l’industrie pharmaceutique et donc leur accès presque instantané explique Francesco Trotta, responsable du bureau de contrôle des dépenses pharmaceutiques et des relations avec les Régions de l’Agence italienne des médicaments (Aifa).
Cette photographie est extraite du sixième rapport annuel de l’Observatoire des médicaments orphelins, fondé en 2016 par le Centre de recherche économique appliquée en santé et l’Observatoire des maladies rares, dont l’AIFA a également contribué à la rédaction pour la première fois.
L’enquête
L’enquête montre que le délai de mise sur le marché des médicaments orphelins s’améliore à l’échelle nationale depuis qu’ils ont obtenu le feu vert de l’EMA : sur la période 2012-2014, ils prévoyaient une moyenne de 24 mois alors que sur la période triennale 2018-2021 20 mois. En ligne avec la moyenne européenne. Le processus postérieur à l’autorisation européenne prévoit la mise en œuvre de la décision, la définition du prix et des conditions de remboursement par l’agence nationale de régulation, par une décision publiée au Journal Officiel.
Une bonne nouvelle également sur le front des dépenses du Service National de Santé pour les médicaments orphelins (80% des 122 molécules remboursées par l’Etat) : de 1,4 milliard d’euros en 2020 à 1,53 milliard, soit 6,4 % de l’ensemble des dépenses pharmaceutiques publiques. Et il s’est presque réaligné sur celui réalisé l’année pré-pandémique (2019), de 1,55 milliard. La consommation a également augmenté : de 8,1 doses quotidiennes à 8,4 (en 2019, elles étaient de 10,1). Depuis 2013, la tendance des dépenses et de la consommation est à la hausse, souligne Trotta.
Les régions les plus lentes
La tendance des médicaments orphelins est encourageante. Le vrai point sensible est la prise en charge sociale et sanitaire des patients rares, qui reste déficiente et inégale sur l’ensemble du territoire, commente Francesco Macchia, coordinateur de l’Observatoire des médicaments orphelins.
Au niveau régional – souligne Trotta – laaccès aux médicaments orphelins tant pour les temps d’accès que pour le nombre global homogène de médicaments disponibles. De la date de transmission de la détermination au Journal officiel à la mise à disposition du médicament au patient dans la région, dans la période 2016-2021, selon le rapport, une moyenne de 4 mois s’écoule. Les Régions les plus lentes, compte tenu du temps médian de distribution du premier pack (la médiane nationale de 113 jours), sont le Molise (455), le Val d’Aoste (372), la Province autonome de Trente (215) et la Basilicate ( 167).
Des intérêts en hausse
Mais – précise le responsable de l’Aifa – le différences régionales Je suis attribuable à des besoins différents, déterminée par la population résidente dans la zone, et donc par une incidence plus ou moins importante de cas de maladies rares, et par la présence ou l’absence de centres de traitement spécialisés. Sur les médicaments orphelins, conclut Trotta, leintérêt croissant des sociétés pharmaceutiques. Aujourd’hui, 53 entreprises en Italie vendent au moins une molécule pour le traitement d’une maladie rare et le chiffre d’affaires total correspondant est de 1,4 milliard. Mais seules 13 entreprises produisent exclusivement des médicaments orphelins et 33, c’est-à-dire la majorité, n’en produisent qu’un seul.
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