Avec l’arrivée du premier anticorps bispécifique il y a 10 ans, l’histoire de cette maladie du sang (parmi les néoplasmes les plus agressifs) a commencé à changer.
L’innovation pharmaceutique, avec les résultats et les attentes qu’elle génère, entre dans la vie de personnes dont le cours a été « interrompu » par l’une des maladies du sang les plus agressives, redonnant espoir : les parcours des patients et des médecins traitants se chevauchent, devenant des histoires partagées de vie et de traitement, marquées aujourd’hui par l’arrivée d’importantes innovations issues de la recherche : l’immunothérapie entre en premier dans le parcours thérapeutique de la leucémie lymphoblastique aiguë.
Blinatumomab, premier de la classe des anticorps bispécifiques BiTE (Engager bispécifique des lymphocytes T), a reçu le remboursement de l’Agence italienne des médicaments pour le traitement de première intention chez les patients adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B à Ph négatif (Ph-) nouvellement diagnostiquée.
Entré en pratique clinique il y a une dizaine d’années, le blinatumomab a déclenché un changement important, encore en cours, dans le paradigme thérapeutique de cette tumeur rare, car administré en première ligne après une chimiothérapie, il a conduit les patients adultes à des taux de survie supérieurs à 80 %, avec une rémission complète et durable.
Résultat précieux pour le traitement d’une tumeur du sang qui provient de la moelle osseuse et constitue la forme leucémique la plus courante chez l’enfant, même si elle présente un deuxième pic important chez le jeune adulte.
«La leucémie lymphoblastique aiguë naît de la transformation néoplasique des lymphocytes, une sous-population de globules blancs – explique Franco Locatelli, directeur du département d’onco-hématologie, thérapie cellulaire et génique, hôpital IRCCS Bambino Gesù, Rome ; Professeur titulaire de pédiatrie, Université catholique du Sacré-Cœur de Rome –. Elle provoque une production incontrôlée de cellules immatures, appelées lymphoblastes, qui entraînent une réduction des cellules hématologiques normales (globules rouges, plaquettes ou hémoglobine) et très fréquemment une hypertrophie du foie, de la rate et des ganglions lymphatiques.
L’amélioration progressive du pronostic des patients au cours des deux ou trois dernières décennies est le résultat d’une stratification des risques de plus en plus sophistiquée et de l’introduction de l’immunothérapie – poursuit Locatelli – En particulier, l’anticorps bispécifique blinatumomab est celui qui a démontré la plus grande efficacité».
Le blinatumomab agit en créant un pont direct entre les lymphocytes T, les cellules du système immunitaire et les cellules tumorales qui sont ainsi détruites.
Si elle a été initialement développée dans des formes récidivantes de maladies résistantes aux traitements conventionnels, elle a été étudiée ces dernières années chez des patients nouvellement diagnostiqués en remplacement ou en complément de la chimiothérapie traditionnelle. Tout cela a permis d’une part d’améliorer les chances de guérison, et d’autre part de réduire la toxicité du traitement et les effets secondaires liés à la chimiothérapie.
Le but du traitement est d’obtenir une rémission complète. Cependant, chez une proportion de patients adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à précurseur Philadelphie négatif B, une maladie résiduelle minime peut persister même après avoir obtenu une rémission, associée à un risque accru de rechute et à un pronostic moins favorable. Le blinatumomab a initialement été approuvé pour le traitement des patients présentant une maladie résiduelle minimale positive.
Par la suite, l’essai randomisé de phase III ECOG E1910 a démontré que l’ajout du blinatumomab à la chimiothérapie de consolidation améliore significativement la survie même chez les patients en rémission avec une maladie résiduelle minimale négative, avec une survie globale à 3 ans de 85 %.
Plus récemment, l’étude GIMEMA LAL2317 a confirmé l’intérêt de l’intégration précoce du blinatumomab dans le traitement de première intention de la leucémie aiguë lymphoblastique B à pH négatif : les patients en rémission ayant reçu du blinatumomab ont obtenu une survie globale à 3 ans de 82 %.
Sabina Chiaretti, professeure agrégée au Département de médecine translationnelle et de précision de l’Université La Sapienza de Rome, conclut : « Le Blinatumomab est le bon achèvement de ce long processus de progrès de la recherche ; grâce au mécanisme d’action de l’immunothérapie qui renforce réellement les lymphocytes T, elle permet d’intégrer l’immunothérapie plus tôt dans le processus de traitement, en obtenant des taux de survie supérieurs à 80 % ».
La recherche scientifique et les relations humaines sont deux dimensions fondamentales du soin. C’est le fil conducteur de Sang blancle court métrage produit par Amgen, avec le patronage de la Fondation Maria Letizia Verga et présenté au Festival de Cannes 2026.
Le court métrage est inspiré du livre Tant de belles personnes écrit par Paolo Tallini qui évoque le parcours de son fils Pietro atteint de leucémie lymphoblastique aiguë, en mettant l’accent sur le sens et la valeur de la recherche, la nécessité de continuer à la soutenir et l’importance de la relation entre les patients, les familles et les professionnels de santé tout au long d’un parcours thérapeutique complexe.
«Le volume est né de l’expérience douloureuse vécue avec ma femme et mon fils Pietro avec qui j’ai voulu laisser un témoignage, surtout pour rendre en retour tout ce que nous avons reçu en termes de compétences médicales, d’excellence scientifique et de relation humaine – dit Paolo Tallini -. Sang blanc c’est un hommage au courage de ceux qui affrontent la maladie et à l’engagement des médecins, infirmiers et chercheurs qui accompagnent chaque jour les patients et leurs familles. Nous sommes reconnaissants envers Amgen qui a pu entreprendre un voyage au cœur de la maladie et des efforts de la communauté médico-scientifique, démontrant une profonde sensibilité éthique et un engagement envers les patients en allant au-delà de la recherche de nouvelles opportunités thérapeutiques, au-delà des affaires. »
