La Commission européenne a approuvé en avril la prolongation de l'indication thérapeutique d'un médicament déjà utilisé en Italie, ce qui le rend disponible pour d'autres patients. Nous attendons le feu vert en Italie
Fibrose kystique, maladie génétique rare dégénérative sévère, causée par le défaut d'une protéine appelée CFTR (acronyme pour Régulateur transmembranaire de la fibrose kystique), affecte plusieurs organes, principalement les poumons et les voies respiratoires et le système digestif. À ce jour, environ deux mille mutations sont connues pour la protéine responsable de la maladie. Grâce aux progrès de la recherche scientifique, des thérapies innovantes sont disponibles pour de nombreux patients atteints de fibrose kystique et, Pour les autres patients exclus jusqu'à présent, De nouveaux espoirs en béton sont entrevus; D'où la demande de « faire bientôt ».
Médicament approuvé pour d'autres mutations: la situation en Italie
En avril, après la lumière verte de l'Agence européenne pour les médicaments (EMA), la Commission européenne a approuvé l'extension de l'indication thérapeutique d'un médicament déjà utilisé en Italie, sur la base de la combinaison des ingrédients actifs Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor, ce qui le rend disponible pour toutes les personnes avec la fibrose kystique de l'âge égal à 6 ans qui ont au moins une mutation du gène CFTR.
Maintenant, l'autorisation d'Aifa en Italie, l'agence italienne de la drogue, est attendue.
L'appel des parents
Pour ceux qui souffrent de fibrose kystique « chaque respiration est une conquête », il explique à Courrier de santé La mère d'un garçon souffrant de cette maladie et attend de pouvoir utiliser le nouveau médicament approuvé par EMA également pour son type de mutation. L'appel des parents est d'accélérer les temps d'approbation en Italie afin de « permettre l'accès au médicament à la vie dès que possible
Déjà utilisé dans différents pays européens « .
Explique Antonio Guarini, présidente de la Ligue italienne de fibrose kystique (LIFC): « Aujourd'hui, 70% des patients atteints de fibrose kystique peuvent profiter du médicament, qui peut être appelé » miraculeux « : il a évité la transplantation pulmonaire aux patients qui étaient sur la liste d'attente et l'amélioration de la vie à d'autres patients. Les 30% de patients ont été exclus de l'utilisation de la médecine. Une opinion favorable sur l'indication thérapeutique du médicament (sur la base de la combinaison des ingrédients actifs ivacaftor / tezacaftor / elexacoftor), pour d'autres mutations du gène CFTR.
AIFA: Dossier à l'ordre du jour en octobre
Demandé par Courrier de santéthe Italian drug agency announces that, « after the presentation of the dossier by the pharmaceutical company in AIFA, the procedure for admission to the refunding of the new indications of the drug was started and a negotiation negotiation with the company is underway. In the October sessions, the dossier will be on the agenda of the AIFA scientific-economic commission, which hopes to be able to work with serenity and adequate times for negotiation with La contrepartie et la mise en œuvre de décisions réglementaires européennes. En même temps, la durabilité de la santé des services « .
