Le remboursement en Italie de médicaments innovants offre aux patients des options qui améliorent à la fois leurs perspectives et leur qualité de vie

Chaque année 32 000 Italiens sont aux prises avec un cancer du sangEt. Il existe des dizaines de sous-types différents appartenant à trois grands macrogroupes : leucémie, lymphome et myélome, qui peut se manifester dans forme aiguë (plus sérieux et agressif) ou chronique et le pronostic des patients peut varier considérablement. Les perspectives des patients se sont considérablement améliorées ces dernières années grâce à l'arrivée de des thérapies de plus en plus efficaces et cibléesduimmunothérapie à la technologie CAR-T jusqu'au plus récent anticorps bispécifiquesce qui réduit les risques de rechute, prolonge la survie et augmente les chances de guérison. La réunion était précisément dédiée aux succès de la recherche scientifique sur ces néoplasmes hématologiques «Les traitements les plus innovants contre les lymphomes : comment la vie des patients a changé» récemment tenu au Corriere della Sera.

Lymphome hodgkinien et non hodgkinien : les différences

« Les lymphomes se divisent en deux macro-groupes : le lymphome de Hodgkin (du nom du médecin anglais Sir Thomas Hodgkinqui l'a décrit pour la première fois dans la première moitié du XIXe siècle) et les lymphomes non hodgkiniens (tous les autres) – explique Antonello Pinto, directeur du département d'hématologie de la Fondation Pascale de l'Institut national du cancer de Naples-. Ils se développent suite à la transformation maligne du tissu lymphatique, répandue dans diverses parties de notre corps, impliquant les ganglions lymphatiques superficiels et profonds (ganglions lymphatiques). Il s’agit d’un groupe de maladies hétérogènes et englobantes divers sous-types également très différents les uns des autres, qui peuvent avoir une évolution et une agressivité différentes et donc nécessiter des traitements spécifiques. » Je suis environ 1 200 nouveaux cas de lymphome hodgkinien sont diagnostiqués chaque année en Italie: touche principalement à un âge jeune (avant 45 ans, elle est plus fréquente vers les 20 ans, mais peut aussi se développer au-delà de 60 ans) et plus de 80 pour cent des patients il est vivant et peut être considéré récupéré cinq ans après le diagnostic. Aujourd’hui, les thérapies modernes permettent dans de nombreux cas de guérir même si la maladie s’est propagée à d’autres organes, ou du moins de la maintenir en rémission pendant de nombreuses années.

Comment le traitement est établi

Cependant, il existe plus de 15 000 nouveaux cas de lymphome non hodgkinien, qui touchent principalement les adultes, surtout après l'âge de 60 ans, et environ 60 % des patients sont en vie cinq ans après le diagnostic. Si désormais de nombreux cas de lymphomes non hodgkiniens (surtout ceux qui sont paradoxalement agressifs) peuvent être guéris ou rester en rémission pendant de nombreuses années, ceux Les indolents (de faible qualité ou à croissance lente) sont plus difficiles à éradiquermais permettent toujours de longues survies.
«La planification du traitement prend en compte divers facteurs tels que le type et le stade du lymphome, la présence de symptômes, l'âge et l'état de santé général – précise-t-il. Enrico Derenzini, directeur de la division d'oncohématologie de l'Institut européen d'oncologie et professeur agrégé d'hématologie à l'Université de Milan -. Les thérapies dites « sans chimiothérapie » se multiplient, c'est-à-dire celles qui ne font pas appel à la chimiothérapie, et sont donc moins toxiques, plus faciles à tolérer et compatibles avec les activités normales de la vie quotidienne. L'objectif est de vaincre, lorsque cela est possible, la chimiothérapie « ancienne » (mais toujours précieuse et dans de nombreux cas irremplaçable) et ses effets secondaires au profit des patients, avec des traitements à la fois très efficaces et les plus ciblés possible pour détruire uniquement les cellules malades. Épargner les tissus sains, avec un grand avantage pour la qualité de vie des patients.
Un objectif toujours plus proche, par exemple dans le lymphome folliculaire.

Les chances de guérison augmentent

Bien que d'autres progrès importants aient été réalisés dans le traitement de lymphome diffus à grandes cellules B, qui représente 30% de tous les lymphomes non hodgkiniens (pour un total de 13 200 nouveaux diagnostics par an en Italie) et la forme la plus courante parmi les lymphomes agressifs, pathologies à évolution clinique plus rapide et qui nécessitent un traitement rapide. «Pour la première fois depuis 20 ans, un nouveau traitement est disponible à utiliser en première ligne chez les patients adultes diagnostiqués avec un lymphome diffus à grandes cellules B – souligne Pinto -. L'Agence italienne du médicament (Aifa) a en effet accordé le remboursement à un médicament innovant (polatuzumab) en association avec une chimiothérapie chez des patients n'ayant jamais été traités, après que les résultats des essais ont indiqué que cette stratégie réduisait le risque de progression tumorale, de rechute ou de décès par rapport au schéma thérapeutique standard actuel. Cette nouvelle thérapie, arrivée après des décennies de tentatives, augmente les chances de guérison des patients avec la première ligne de traitement».
Il y a quelques jours, le feu vert de l'AIFA est également arrivé pour un autre anticorps bispécifique (qui pourrait être administré par voie sous-cutanée) : épcoritamab en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B en rechute ou réfractaire à deux ou plusieurs lignes de traitement systémique. Un traitement utile pour les personnes atteintes d'une maladie agressive, à évolution rapide, qui ne répond guère aux traitements actuels et, précisément, patients qui rechutent après les thérapies standards actuelles (immunochimiothérapie et CAR-T) ce médicament prolonge la survie et améliore la qualité de vie.

Anticorps bispécifiques : les dernières actualités

Bien qu’une proportion considérable de patients atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B répondent positivement au traitement initial, près de quatre sur dix ne présentent aucune réponse ou connaissent une rechute. Propre pour les patients en rechute ou réfractaires, déjà traités avec deux lignes de traitement ou plusAifa a récemment approuvé un autre nouveau médicament (glofitamab), un anticorps bispécifique qui offre des réponses complètes et durables. «Les patients lourdement prétraités ou réfractaires disposaient malheureusement de peu d'alternatives thérapeutiques – conclut Derenzini -. Le Les anticorps bispécifiques sont une innovation très récenteune nouvelle forme d’immunothérapie, plusieurs essais sont en cours. On les appelle ainsi parce qu'ils sont composés de deux parties : l'une reconnaît la cible à la surface de la cellule tumorale et l'autre se lie à un lymphocyte T sain de notre système immunitaire, le rapprochant de la cellule tumorale, de sorte que le lymphocyte T s'active. et le détruit » .
Il appartient à cette catégorie le mosunetuzumab, déjà disponible (approuvé par Aifa) en troisième ligne pour les patients italiens avec lymphome folliculaire qui n'ont pas répondu aux autres thérapies ou ont fait une rechute après les avoir reçues : grâce à son utilisation, des réponses complètes et durables similaires à celles obtenues avec les CAR-T ont été obtenues. Bref, une autre nouvelle option pour pouvoir proposer à ceux qui ne peuvent guérir avec aucune des stratégies tentées précédemment.

Ce dont les malades ont besoin

Si les succès de la recherche scientifique et l’arrivée de nouveaux traitements sont fondamentaux pour les patients atteints d’un cancer du sang et leurs familles, leur disponibilité sur tout le territoire national et certains besoins pour lesquels il reste beaucoup à faire sont tout aussi importants. «L'évaluation de la qualité de vie est aujourd'hui un aspect très important qui contribue également à aider les médecins, et les patients eux-mêmes, à faire des choix thérapeutiques de plus en plus éclairés – souligne-t-il. Davide Petruzzelli, président de l'association La Lampe d'Aladdin et membre de la direction nationale de Favo (Fédération italienne des associations de bénévoles en oncologie) -. Il est désormais important de pouvoir choisir les thérapies qui, tout en garantissant d'excellents résultats, permettent également d'avoir une bonne qualité de vie et peu de symptômes : cela signifie mettre le patient au centre du parcours thérapeutique. Les traitements innovants, qui permettent de gagner un temps précieux, doivent être largement diffusés dans les différents territoires.. Le soutien psychologique doit également être renforcé car de nombreux patients souffrent d’anxiété, de dépression et de sautes d’humeur. Nous avons besoin d'une aide concrète pour gérer les effets secondaires et tous ces troubles qui entravent souvent le rétablissement d'une véritable qualité de vie.

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