Il y a une grande question liée aux prix des nouvelles thérapies et une autre concernant les essais, qui se déplacent vers des pays plus pratiques pour les sociétés pharmaceutiques. Problèmes et solutions possibles
Il y a une question qui, plus que toute autre, agite les esprits des plus de 35 000 spécialistes réunis jusqu’au mardi 27 octobre à Madrid pour le congrès annuel de la Société européenne d’oncologie médicale (Esmo) : la crainte que la recherche sur le cancer s’éloigne du Vieux Continent, que les essais de nouveaux médicaments ne soient plus disponibles immédiatement pour les patients de l’UE et, même, que certains médicaments innovants n’arrivent jamais. Les initiés en parlent depuis un moment, mais la menace est désormais de plus en plus proche, notamment en raison de la politique de la « nation la plus favorisée » souhaitée par le président américain Donald Trump.
Les antécédents et la politique de Trump
«Le mécanisme redouté est le suivant : avec la politique de la « nation la plus favorisée » (NPF), l’administration Trump veut lier les prix des médicaments américains à ceux des autres pays développés – explique Giuseppe Curigliano, président élu d’Esmo et directeur de la Division de développement de nouveaux médicaments pour des thérapies innovantes à l’Institut européen d’oncologie de Milan -. De nombreux pays européens négocient le prix des médicaments avec les fabricants, obtenant ainsi des prix subventionnés (l’Italie est particulièrement efficace dans ce domaine). Alors qu’aux États-Unis, où ce n’est pas l’État qui négocie un prix puis paie les thérapies, mais où tout repose sur le remboursement des traitements par les compagnies d’assurance, les pharmacies pratiquent des prix bien plus élevés. Le décret émis par Trump le 12 mai 2025 prévoit des pressions sur les fabricants et d’éventuelles interventions fédérales si les sociétés pharmaceutiques ne baissent pas leurs prix aux États-Unis. Pour une entreprise, lancer d’abord un médicament en Europe à bas prix pourrait donc affecter le prix de référence utilisé aux États-Unis, c’est pourquoi elle pourrait choisir de retarder le lancement européen ou de négocier des prix plus élevés. plus de fonds pour la recherche contre le cancer, développe de nouvelles molécules, soutient le travail des scientifiques européens et simplifie la bureaucratie. Si nous nous limitons à importer des innovations produites ailleurs, nous risquons de ne plus pouvoir nous le permettre.
Les vrais risques pour les personnes malades
Qu’est-ce que tout cela signifie pour les patients ? Le vrai danger de ne plus avoir accès aux nouveaux médicaments. Celles qui, au cours des dernières décennies, ont permis à des millions de personnes de se rétablir ou de vivre de plus en plus longtemps après un diagnostic de cancer. Ou le risque, tout aussi réel, que le temps nécessaire pour recevoir les thérapies les plus innovantes s’allonge, mais pour de nombreux patients (et leurs familles), la lutte contre le cancer est aussi une bataille contre le temps et l’obtention d’un nouveau traitement plus efficace peut faire une grande différence. «Les statistiques les plus récentes indiquent que près de quatre millions d’Italiens vivent après un diagnostic de cancer – souligne Di Maio, directeur d’oncologie médicale 1U de l’hôpital universitaire Città della Salute e della Scienza Molinette et professeur d’oncologie médicale à l’Université de Turin -. Grâce aux progrès thérapeutiques (et au diagnostic précoce) en Italie, la mortalité par cancer continue de baisser, avec de meilleurs résultats que la moyenne européenne, 65 % des femmes et 59 % des hommes sont en vie cinq ans après le diagnostic et au moins un patient sur quatre a retrouvé la même espérance de vie que la population générale et peut être considéré comme guéri. Nous devons aller de l’avant, améliorer encore ces statistiques. Nous ne pouvons pas « rater le train » de la recherche. »
Valeur effective des nouvelles thérapies
Face au tableau très sombre, nous cherchons des solutions urgentes : la présidence de Giuseppe Curigliano, qui dirigera la société scientifique européenne pour la période de deux ans 2027-2028, risque d’être plus que décisive : « La « menace Trump » se greffe sur des problèmes européens déjà existants, à commencer par la fragmentation des négociations sur les prix entre les différentes nations et les différents délais de remboursement des médicaments avec des revenus attendus inférieurs à ceux du marché américain. La politique de la « nation la plus favorisée » peut ajouter de la pression, mais elle n’explique pas à elle seule toutes les difficultés européennes – estime Curigliano, professeur ordinaire d’oncologie médicale à l’Université de Milan. -. La solution, à mon avis, ne consiste pas simplement à payer plus ou à accepter des prix imposés. L’Europe devrait rendre les remboursements plus prévisibles et plus rapides, mieux coordonner les achats entre les pays et renforcer sa capacité à accueillir des essais. L’application de critères de remboursement « fondés sur la valeur » est essentielle. Dans les négociations avec les États-Unis, il convient également de protéger la confidentialité des remises réelles, afin qu’un prix net négocié pour un système de santé ne devienne pas automatiquement la référence pour un autre. » Et il reste encore une étape à franchir : évaluer soigneusement sur quelle innovation se concentrer. « Les nouvelles thérapies ont souvent des prix très élevés, les systèmes de santé ont de plus en plus de mal à gérer les coûts, nous devons tout concentrer sur la « valeur du médicament » – précise Di Maio – : un médicament de grande valeur, qui a un impact significatif sur la vie des patients, doit être remboursé et accessible. en peu de temps». À cet égard, une récente étude italienne a mis en évidence un problème crucial: moins de la moitié des nouveaux médicaments anticancéreux approuvés par les agences de réglementation se sont avérés améliorer la qualité des patients. Autrement dit: pour évaluer correctement la valeur d’un traitement, il faut savoir s’il prolonge la vie mais améliore également sa qualité et il faut évaluer soigneusement (y compris les effets secondaires) ce qui mérite d’être remboursé par le NHS et ce qui n’apporte pas de bénéfices cruciaux.
Qu’est-ce qui peut changer les effets des médicaments
Pour conclure, il y a un autre problème à aborder : la recherche scientifique qui se déplace de l’Europe vers la Chine, l’Inde et l’Amérique du Sud. Et le fait que
les médicaments testés sur des populations non caucasiennes pourraient ne pas avoir les mêmes effets sur les patients européens. «Ce n’est pas que les médicaments testés en Chine ou dans d’autres pays asiatiques ne soient « pas bons pour nous » – répond Curigliano -. L’enjeu est de comprendre si la dose, l’efficacité et la sécurité observées chez ces participants s’appliquent également aux patients européens. Les différences qui peuvent avoir de l’importance sont de deux types : biologiques, ce qui signifie que les variantes génétiques peuvent modifier la façon dont certaines personnes absorbent ou métabolisent un médicament ; contexte : le régime alimentaire, les autres médicaments pris, les soins habituels, les critères de diagnostic et de traitement peuvent modifier à la fois les effets observés et la comparaison avec le traitement standard. Il y a ensuite une question de représentativité – conclut le président Esmo – : si une étude est réalisée uniquement sur une population très spécifique, il peut être plus difficile d’estimer dans quelle mesure le résultat est transféré aux patients européens. Il s’agit d’une question de qualité et d’applicabilité des données, et non d’un jugement automatique sur le pays dans lequel l’étude a eu lieu. »
