Leucémie myéloïde chronique : aujourd’hui, un patient sur trois peut interrompre son traitement et même guérir définitivement

Celle de la leucémie myéloïde chronique est une « histoire exemplaire », qui témoigne des progrès des recherches laborieusement amassées au fil des années, elle ouvre de grands espoirs pour l’avenir et pour ceux qui ont un jour entendu : « Vous avez un cancer ». C’est une histoire qui se termine bien pour une forme de cancer qui, il y a 40 ans, ne laissait aucune issue, alors que maintenant l’objectif est de pouvoir prononcer une fois pour toutes ce mot tant attendu par de nombreux patients atteints de cancer : guérison. Car les chiffres indiquent clairement qu’une part croissante de patients est à nouveau à égalité avec le reste de la population en termes de probabilité de survie ou de décès dans les années suivantes, une fois les traitements terminés ou poursuivis dans le temps.

Environ 600 à 800 nouveaux cas chaque année en Italie

A l’occasion de la journée organisée par l’AIL – Association italienne contre la leucémie, le lymphome et le myélome, les experts ont discuté des nouvelles thérapies et des perspectives pour les patients atteints de cette forme rare de néoplasie hématologique, qui est généralement diagnostiquée vers l’âge de 60 ans. Selon les statistiques, entre 600 et 800 Italiens reçoivent chaque année un diagnostic de leucémie myéloïde chronique et aujourd’hui, grâce au développement et à l’utilisation de médicaments appelés inhibiteurs de la tyrosine kinase, il est possible d’obtenir un diagnostic de leucémie myéloïde chronique pendant dix ans. survies de plus de 80%.

Inhibiteurs de la tyrosine kinase : des médicaments qui ont changé l’histoire

«L’impact des inhibiteurs de la tyrosine kinase sur cette tumeur a été extraordinaire – déclare Fabrizio Pane, professeur d’hématologie et directeur du département d’oncologie, d’hématologie et d’anatomie pathologique de l’université Federico II de Naples -. Il suffit de dire que jusque dans les années 1990, la seule possibilité concrète de guérison était une greffe de moelle osseuse, mais que seulement un quart des patients étaient éligibles à ce traitement. Et pour ceux qui n’y parvenaient pas, la survie moyenne dépassait rarement cinq ou six ans. Mais aujourd’hui, nous disposons de nombreux médicaments appartenant à cette classe thérapeutique : six sont actuellement disponibles en Italie, tous remboursés par le Service national de santé, tandis que d’autres sont en phase d’essais cliniques.
L’amélioration de la situation des malades est démontrée par les statistiques de survie, qui sont aujourd’hui pratiquement les mêmes que celles de la population générale du même âge et du même sexe.

Une personne sur trois peut arrêter son traitement

Les données probantes les plus récentes suggèrent également qu’une proportion importante de personnes pourraient interrompre leur traitement. «Il s’agit de patients chez lesquels la thérapie détermine une réduction très marquée et stable de la masse néoplasique – explique Pane, qui est également directeur de l’unité d’hématologie et de transplantation de moelle osseuse du Federico II de Naples -. Bien que le pourcentage exact soit encore à l’étude, les données actuellement disponibles indiquent qu’environ 30 % des patients, en fonction de leur réponse au traitement, pourraient être candidats à l’arrêt du traitement. Parmi ceux-ci, plus de 60 à 65 % parviennent à maintenir une rémission stable sans avoir besoin de reprendre le traitement. L’interruption du traitement est établie sur la base de nombreux critères qui doivent être soigneusement évalués au cas par cas : c’est un sujet particulièrement actuel et qui fait encore l’objet d’intenses recherches. »
Chez ces patients, on parle de plus en plus souvent de « récupération fonctionnelle », car des traces minimes de cellules porteuses de l’altération moléculaire typique de la maladie peuvent persister, mais ces résidus ne semblent pas se traduire par une rechute clinique à long terme : ces personnes sont donc considérées comme fonctionnellement guéries.

Les objectifs à atteindre

Chez les patients dont la réponse au traitement n’atteint pas des critères suffisants pour arrêter le traitement en toute sécurité, l’objectif est la chronicité de la maladie, avec une bonne qualité de vie. «Nous entrons également dans une nouvelle phase de gestion thérapeutique, caractérisée par des stratégies de désescalade et de maintien, dans le but d’administrer au patient le minimum de thérapie nécessaire pour maintenir le contrôle de la maladie, en l’absence d’effets secondaires, même légers, qui peuvent garantir une qualité de vie compatible avec les besoins du patient» explique le spécialiste.

La décision thérapeutique

Alors comment choisir son traitement aujourd’hui ? «La décision concernant le traitement de première intention est encore fortement influencée par les caractéristiques cliniques du patient, en particulier par l’âge et les comorbidités (c’est-à-dire d’autres pathologies concomitantes) – répond Pane -. Ces éléments permettent d’identifier le traitement qui offre le meilleur équilibre entre efficacité et sécurité, réduisant le risque de toxicité et garantissant une prise en charge plus sereine tant pour le patient que pour le médecin traitant. Lorsque les conditions cliniques le permettent, le choix peut être orienté vers des médicaments plus puissants, qui offrent théoriquement une plus grande chance d’obtenir une réponse moléculaire profonde et, par conséquent, d’obtenir une rémission future sans traitement. De plus, ces médicaments peuvent contribuer à réduire le risque de progression de la maladie, un événement qui, bien que rare aujourd’hui, continue de représenter l’un des principaux enjeux thérapeutiques critiques. »
Dans les lignes de traitement qui suivent la première, le processus de prise de décision devient plus complexe et personnalisé. «Dans ces cas, la présence d’éventuelles mutations dans le domaine kinase de la protéine BCR:ABL, les antécédents thérapeutiques du patient, le type de réponse obtenue avec les traitements antérieurs et les éventuels problèmes de tolérance sont particulièrement importants – conclut l’expert -. Le choix de l’inhibiteur de la tyrosine kinase est donc adapté à la fois aux caractéristiques biologiques de la maladie et à l’expérience thérapeutique déjà acquise par le patient, en évitant les médicaments qui se sont révélés inefficaces ou intolérants et en privilégiant les options ayant la plus grande probabilité de succès dans les phases ultérieures du parcours thérapeutique. Bref, bien que le modèle de médecine totalement personnalisé ne soit pas encore une réalité consolidée dans la leucémie myéloïde chronique, la prise en charge clinique évolue progressivement vers une approche de plus en plus individualisée, basée sur l’intégration de données cliniques, moléculaires et thérapeutiques.