De nouveaux médicaments pour les tumeurs, pourquoi l'Europe et les États-Unis prennent-ils des décisions différentes une fois sur deux? Et quels changements pour les malades?

Pourquoi l'agence d'agence des médicaments européennes, EMA) et American (Food and Drug Administration, FDA) prennent-ils des décisions différentes lorsqu'il s'agit d'approuver un nouveau médicament sur les soins contre le cancer? Faire face à la question et comparer les deux agences les plus importantes au monde est une étude publiée dans la prestigieuse revue scientifique Lancet Oncology par des chercheurs de l'Université de Turin.
«Nous nous attendions à ce que, compte tenu des mêmes données, les autorités européennes et américaines les plus élevées sont cependant arrivées aux mêmes conclusions Plus de la moitié des médicaments sont approuvés pour des populations légèrement différentes -Settinea Gianluca Miglio, professeur de pharmacologie à l'Université de Turin – En d'autres termes, des deux côtés de l'Atlantique, il y a des personnes atteintes du même type de cancer qui ont ou n'ont pas accès à un fait médicinal en fonction de la zone géographique dans laquelle ils vivent ».

Cancer et inégalités

La question des inégalités dans l'accès aux thérapies (mais aussi sur la prévention) pour les tumeurs n'est malheureusement pas nouvelle pour les professionnels. En effet, il est maintenant connu que lorsque vous découvrez que vous avez un néoplasme, le vôtre La possibilité de soins dépend également de l'endroit où vous vivez, de votre niveau d'éducation et de votre compte bancaire.

Les disparités augmentent e Ceux qui sont plus pauvres ont moins de chances de guérir. L'utilisation de soins de santé privésdépenses pour soins supplémentaires o Traitements fondamentaux pour la qualité de vie des gens (un exemple sur tout le monde: réhabilitation) et voyages Pour atteindre les centres spécialisés, ils pèsent sur les patients et les membres de la famille. Il n'y a pas seulement les énormes différences entre les pays à revenu faible et moyen et les pays occidentaux, même à l'ouest, le gradient est toujours plus large. L'Italie ne fait pas exception et aussi leappauvrissement comme effet secondaire de la maladie, La «toxicité financière», affecte 26% des compatriotes atteintes de néoplasme.

La nouvelle étude

La recherche Turin fait face à un autre aspect de la question: le Allez -ahead pour l'introduction sur le marché donné aux nouveaux médicaments Une fois qu'ils ont passé les trois phases d'expérimentation qui doivent évaluer leur sécurité et leur efficacité.

Dans l'étude, ils ont été analysés 162 Indications thérapeutiques de 80 médicaments Pour les tumeurs solides et les cancers du sang autorisés par l'EMA entre janvier 2015 et septembre 2022 avec les indications correspondantes approuvées par la FDA. Ont été identifiés Discancies pour 51,9% des indications évaluées: concerne la localisation de la thérapie, la nécessité pour les patients d'être réfractaires aux thérapies précédentes, les conditions d'élégibilité des biomarqueurs, les traitements concomitants ou les caractéristiques des patients.
«Notre travail n'est pas conçu pour définir laquelle des deux agences est la meilleure, elles sont à la fois exceptionnelles, mais soulignent à quel point il est difficile de prendre des décisions qui ont un impact sur des millions de patients en présence d'incertitudes – clarifie Armando Genazzaniprofesseur au Département des sciences et de la technologie du médicament de l'Université Turin – D'une part Les agences visent à accorder l'accès du médicament à autant de personnes que possibleet d'autre part, cependant, ils doivent être suffisamment sûrs pour que toutes les malades pour lesquelles le médicament est indiqué qu'il y a un RCertitude inactionnelle d'efficacité et de sécurité. Ce qui change entre les deux agences est l'équilibre différent entre ces deux objectifs ».

Les différences observées sont minces et dérivent principalement de écarts législatifs et de l'inclinaison différente à extrapoler les données dans les populations non étudiées directement dans les essais cliniques.

Définir qui peut prendre un médicament

«L'une des décisions les plus importantes que prennent les organismes de réglementation Définition des patients qui peuvent prendre un médicament Et pour lequel on peut définir que les avantages dépassent les risques – explique Genazzani -. Ceci est défini comme leIndication d'un médicament. Maintenant, cette décision dépend des données présentées par les entreprises, de la façon dont les drogues et les différentes lois. Les différences peuvent être nombreuses ». Par exemple, les différentes agences peuvent, en regardant les données, décider de Limitez l'utilisation uniquement aux malades qui ont certaines caractéristiques Parce que les études cliniques les ont étudiées. Ou établir que plausiblement, ce médicament travaillera également chez d'autres patients, en prenant un risque mais en augmentant l'accès à plus de malades. Une autre possibilité, lorsque les données sont peu nombreuses, est de Permettez au médicament d'être utilisé en attendant de données supplémentaires. La législation européenne, cependant, contrairement aux États-Unis, ne permet que cette utilisation conditionnée Quand il n'y a pas d'alternatives Et donc l'indication change en conséquence.

Avantages et inconvénients des décisions de l'Europe et des États-Unis

Bref, les raisons des différences entre l'UE et les États-Unis sont multiples comme les implications: les conclusions de l'analyse semblent suggérer que leLa FDA est plus encline à étendre le bassin du patient qui pourrait potentiellement bénéficier du médicament, tandis que leL'EMA est plus conservatrice et plus enclin à réserver le médicament à les patients pour qui il y a une démonstration claire. Cela signifie que Les patients américains ont plus d'opportunités thérapeutiques, tandis que les européennes ont de plus grandes certitudes sur les thérapies qu'ils prennent. Quoi de mieux?

« Il n'y a pas de réponse, une bonne ou une mauvaise stratégie: ce sont deux philosophies différentes – les réponses Genazzani -. Certainement une opportunité, mais aussi un risque: La raison pour laquelle les études cliniques sont effectuées est précisément parce que l'efficacité et la sécurité du médicament ne sont pas toujours prévisibles. Les Européens, en revanche, sont plus conservateurs, et de cette manière ils ont plus de certifications de l'indication, mais souvent Ils retardent un peu l'arrivée du médicament en attendant les données les plus solides.
D'une part, il y a plus de médicaments, moins de certitudes, plus retirés du marché lorsqu'il s'avère que le médicament ne fonctionne pas ou plus toxique que prévu (ce qui signifie que certains patients ont subi des dommages) – continue l'expert -. D'un autre côté, nous avons moins de médicaments, un peu de retard (donc certains patients oncologiques n'ont pas eu accès à une thérapie qui a fonctionné), et beaucoup moins se retire du marché (donc moins de dommages causés par des médicaments inefficaces ou toxiques) ».

La situation italienne

Bien sûr, les thérapies innovantes sont largement réservées aux patients atteints de tumeurs Étape avancée ou métastatiquequi n'a pas pris les avantages espérés par les soins standard, pour lesquels Le temps est très précieux Et les mois de passage font la différence afin de continuer à vivre et à espérer rendre leur maladie chronique. « L'approbation par les organismes de réglementation est un moment fondamental dans la voie qui apporte des traitements anticancéreux de l'expérimentation clinique à la pratique clinique, c'est-à-dire aux malades dans les voies des hôpitaux – commentaires Massimo di Maio, président élu de l'Association italienne de l'oncologie médicale (AIOM) et du directeur de l'oncologie médicale 1 de la ville de la santé et des sciences de Turin – L'Italie est en moyenne un pays chanceux parce que La plupart des médicaments approuvés sont ensuite disponibles (gratuits, grâce à notre précieux NHS) pour les patients. Et cela n'est pas évident, comme le souligne une analyse récente qui documente comme dans de nombreux pays, pour la même approbation des organismes de réglementation, de nombreux médicaments ne sont pas disponibles pour tous les patients ».

S'il est vrai que les nouveaux traitements anti-canancer sont disponibles plus rapidement que la moyenne européenne (14 mois pour l'Italie contre 18) et que le La situation s'est améliorée par rapport à il y a 10 ans (Lorsque nous avons pris plus de deux ans), il est tout aussi vrai que dans notre pays, il reste un double problème de longue date: celui de passage bureaucratique qui se déroule au niveau régional puis même à l'hôpital. Le problème a un nom: Manuels thérapeutiques. Et une solution: abolirdans ceux 12 régions dans lequel ils sont toujours présents. « Comme l'AIOM a déjà demandé plusieurs fois, soulignant l'opportunité que la période qui passe de l'approbation de l'EMA à la disponibilité réelle du traitement est aussi courte que possible, et sans disparité entre les différentes régions et les patients traités dans les différents hôpitaux » conclut Di Maio.