La Bébé était du-tot par una maladie métabolique rare et a été trait à l'hôpital pour lesfants de philadelpie
An enfant souffrant d'une maladie génétique rare a Été traits par an editation génétique crispr personalise par a team de l'hôpital pour les enfants de philadelpie (chop) et de pento medicine medicine medicine . The Enfant, KJ, East OU AVEC UNEFIGTION SÉRIEUSE DE CARTAMIL Phosphate Sytététase 1 (CPS1). APRÈS AVOIR PASSÉ LES MINISTROS DE LA Premiers de Vie à L'Hôpital, Soumis à A
Le Cas A Été décrét Journal de Médecine de la Nouvelle-Angleterre Et Présenté aU Congès Annuel de L'Ambean Société de Gene et de Thérapie Cell à la Nouvelle-Orléans. « Bien que kj net soit qu'un seul patient, wous espérons que avec le premier le premier à la bénéfioriier », dans la décarré rebecca ahrens-nicklas, md, phd, directure de la thérapie génétique. L'UNNITà de l'Anoté de Pennsyliana.
L'édition Génétique Basée sur Crispr (Réchaffée Régulièmentation despéties palindomiques cougs entre les interventions Régulièment) Peut Corrigerve Précision les Variations Pathogènes du Génome Humain. Les Outils d'Édizione Génétique Sons Incroyable Complex et Complex et, Jusqu'àà Présent, Les Thecheurs les sur les états les Thérapies Attarissant le Par la Nourraritura et les Médicamements Américemie, le Falciform Anmémie et le bêta thalassimie.
Ahrens-Nicklas et Kiran Musunuru, MD, PhD, co-auteur de l'Étude Publiée, Ontarien Commencé à Collabficier en 2023 LETEE ÉTUDIER LA Faisabilité des Thérapies Bases sur Lédizion Génétique Personnel, If If économe en particules sur les leces les leces. Pendant La Dégradation Normal des Protéines dans le Corps, le produit de l'ammoniac est. Général, Notre Corps Convertit L'Amoniac en Urée Puis l'expulsion de l'urine. Ceux qui souffrent d'UnE pathologique Command Celui de l'Efant traité fils Dépourvus d'ene enzyme Nécessaire pour convertir l'ammoniac en urée. L'ammoniac accumule Donc Jusqu'ààà les Toxiques Antigne des Niveaux, le Ya Peut Cauer des Dommages Notment au Cerveau et au foie.
Ahrens-nicklas et musunuru sur tourne leur attirer l'attention ue variant du gène cps1 de kj, identifiée immédiation aptrans sa naisse. En Moins de Six Mois, l'équipe a conçu et produit unee thérapie d'étioni de gènes couules les corrigers L'enzyme décéctueuse de kj. Fin Février 2025, KJ A Reçu sa Première Perfusion de Cete Thérapie Eperimental et, Depuis Lors, A Revenu d'Autres Doses en Mars et Avril 2025. Le vort en. « Bien que Kj Devra Être Signeurement Surveille pour ler restent de sa vie, Nos Premiers Résultats Sons PromEtheurs », dans Dans Déclaré Ahrens-Nicklas.
Général, Les patients Attmini de Déficits CPS1 Sons Traites AVEC UE GREFE DU FOIE. Cependant, pour les patients de la transplantation de la transplantation des patients, la transplantation unie, les écuniques de la Clinique Clinique et le complexe de foire de Faire faire à unonde auside. Au Cours de CETE PÉRIODE, DES ÉPISODES D'AUGLAGE DE L'AMMONIAC PEUvent Exposer Les Patient Au Raga de Dommages neurologiques importants.
