La disponibilité de nouveaux médicaments oraux pouvant être prescrits par les hématologues italiens est en mesure d’améliorer les niveaux d’hémoglobine, avec des répercussions positives sur d’autres conséquences de la maladie.
C’est un calendrier qui ne regarde pas les saisons mais la survie : pour les personnes atteintes de myélofibrose, il est composé d’une quinzaine de jours, l’intervalle entre une transfusion et une autre. Un temps suspendu, dans lequel la fatigue ne s’arrête jamais et où même les actions les plus élémentaires deviennent fatigantes.
L’anémie est l’aspect le plus courant et le plus grave de la maladie : elle touche environ 40 pour cent des patients sous une forme modérée ou grave au moment du diagnostic et, au fil des années, elle finit par toucher presque tout le monde.
La myélofibrose est un cancer du sang qui touche la moelle osseuse. En Italie, on estime qu’environ 900 nouveaux cas sont enregistrés chaque année et l’incidence la plus élevée est enregistrée entre 60 et 70 ans, âge auquel la plupart des gens sont encore professionnellement actifs. L’anémie est l’une des manifestations les plus graves de la maladie et si elle est présente au diagnostic chez une proportion variable de patients, presque tous la développeront au cours de l’évolution de la maladie.
Il existe aujourd’hui des médicaments oraux qui peuvent être prescrits par des hématologues italiens et capables d’améliorer les taux d’hémoglobine. «Cette pathologie – explique Elena Rossi, Associée en Hématologie à l’Université Catholique du Sacré-Cœur de Rome, directrice de l’Hôpital de Jour d’Hématologie de la Polyclinique Gemelli – nécessite des soins de soutien supplémentaires, y compris des transfusions. Grâce à un nouveau médicament, nous avons réussi à améliorer les niveaux d’hémoglobine, leur redonnant ainsi leur indépendance et leur vie quotidienne. C’est une étape gagnante mais nous sommes conscients que la myélofibrose reste une maladie grave et qu’il est nécessaire de poursuivre la recherche, avec des solutions innovantes, et de poursuivre les études avec ce médicament.
«Nous parlons d’une pathologie – explique Francesco Passamonti, directeur de la Structure Complexe d’Hématologie de la Polyclinique de Milan et professeur d’hématologie à l’Université de Milan – qui peut s’aggraver plus ou moins lentement sur plusieurs années avec des modalités variables selon le patient. Il est important de remarquer que lorsque la maladie évolue, que l’hémoglobine baisse et que le patient commence à subir des transfusions, c’est un signal très important. – Et il poursuit – en général, la phase initiale consiste en des lésions de la structure de la moelle osseuse. On l’appelle phase précoce ou pré-fibrotique, car la fibrose médullaire n’est pas encore présente. Cependant, dans la phase avancée, la fibrose médullaire augmente avec la migration des cellules souches de la moelle vers le sang périphérique et leur nidification dans la rate, le foie et d’autres organes. Habituellement, lorsque la maladie survient, les changements cliniques typiques tels que l’anémie, l’hypertrophie de la rate et les symptômes systémiques (fièvre, sueurs nocturnes, perte de poids) sont déjà présents. Dans certains cas (environ 10 sur 100), la myélofibrose peut évoluer vers une pathologie plus grave : la leucémie myéloïde aiguë. »
La greffe de moelle osseuse est aujourd’hui la seule thérapie capable de guérir et est généralement réalisée chez des sujets assez jeunes, cependant avec le temps l’âge des candidats a augmenté car il existe un certain nombre de personnes particulièrement « en forme », c’est-à-dire en bonne condition même si elles ne sont plus jeunes. «La seule thérapie actuellement potentiellement capable de guérir – explique Francesco Passamonti – est la greffe de moelle osseuse, mais elle est réservée à un faible pourcentage de patients, généralement âgés de moins de 70 ans, en raison de la complexité et des risques qui y sont associés. Le traitement de base de la myélofibrose est représenté par les inhibiteurs de JAK. Par rapport aux autres inhibiteurs de JAK déjà utilisés, un inhibiteur de dernière génération administré par voie orale une fois par jour a montré un impact favorable sur l’anémie ainsi que sur la splénomégalie et ses symptômes. Le médicament réduit considérablement la charge transfusionnelle, résolvant ainsi un problème clinique majeur.
Au cours des douze derniers mois, les données des essais cliniques ont été ajoutées aux preuves monde réelmenée auprès de la population générale, en grande partie aux États-Unis, où l’approbation est arrivée plus tôt qu’en Europe. Globalement, ces études confirment ce qui a été observé dans les essais : une amélioration des taux d’hémoglobine, une réduction des besoins transfusionnels et une proportion de patients qui maintiennent une maladie stable sans progression.
« L’augmentation de l’hémoglobine s’accompagne également d’un bénéfice sur d’autres aspects clés de la myélofibrose : la réduction de la splénomégalie et l’amélioration des symptômes systémiques les plus invalidants comme la fièvre, les sueurs, la perte de poids. – explique Passamonti – le médicament montre donc une action transversale sur les trois problèmes majeurs de la maladie : l’anémie, les symptômes et l’hypertrophie de la rate. Mais sa particularité reste sa capacité à améliorer l’hémoglobine, ce qui définit son profil d’intérêt clinique particulier. Intervenir précocement contre l’anémie est désormais considéré comme crucial, non seulement pour la qualité de vie mais aussi pour la survie. Réduire ou éviter les transfusions signifie moins de visites à l’hôpital et moins de risques liés à la surcharge en fer, qui peut s’accumuler dans les tissus et provoquer des lésions sur les organes. – Et Passamonti conclut – l’avantage est donc double : clinique et social. Une meilleure qualité de vie pour le patient, moins de complications, moins d’hospitalisations et une réduction de la charge de soins, un sujet de plus en plus pertinent également dans le contexte italien.
