Ces thérapies avancées sont un espoir pour de nombreux patients atteints de cancers du sang et plus encore, mais peu de gens les connaissent vraiment : une campagne de l’AIL répond à tous les doutes et questions.
Que sont les Car-T, pour quelles maladies sont-ils utilisés ? Qui peut être traité avec ces thérapies avancées et où ? Quels effets secondaires ont-ils, quels avantages peuvent-ils apporter ? La campagne d’information aux voyageurs répond à ces questions et à bien d’autres. Car-T, le futur est déjà là de l’Association italienne contre les leucémies, lymphomes et myélomes (Ail), qui vient de clôturer l’année 2025 avec un arrêt à Florence et se poursuit en ligne sur le site de l’Ail.
Thérapies avancées
«L’arrivée des Car-T en Italie était attendue depuis longtemps et leur arrivée a suscité de nombreuses attentes et questions», déclare Giuseppe Toro, président national de l’Ail. «Notre Association a immédiatement ressenti le besoin d’aller sur le terrain avec une information claire et correcte : c’est ainsi qu’est née la campagne en 2021. Car-T – Destination futuredans le but de sensibiliser à ces thérapies cellulaires innovantes. La campagne se poursuit désormais avec cette nouvelle édition, Car-T, le futur est déjà làqui a touché cinq villes en 2025. » Car-T (acronyme de l’anglais « Chimeric Antigen Receptor T cell therapies », c’est-à-dire des thérapies basées sur des cellules T qui expriment un récepteur antigénique chimérique), comme l’explique Alessandro Maria Vannucchi, directeur du département d’oncologie de l’hôpital universitaire Careggi de Florence et président de la Société italienne d’hématologie expérimentale, « sont une immunothérapie ciblée avancée, spécifique d’un récepteur précis et hautement personnalisée : les lymphocytes T prélevés sur le patient sont en fait manipulés, c’est-à-dire génétiquement modifiés pour construire Car, un récepteur chimérique capable de reconnaître la cible exprimée à la surface des cellules tumorales. À ce stade, les lymphocytes T modifiés sont réinfusés au même patient et sont capables de reconnaître la cible à éliminer.
Des traitements en hausse
«Les thérapies Car-T actuellement remboursées en Italie (cinq des six déjà approuvées au niveau européen, ndlr) sont utilisées pour certaines leucémies, comme la leucémie lymphoblastique aiguë, pour certains lymphomes agressifs comme le lymphome à grandes cellules B, le lymphome à cellules du manteau et le lymphome folliculaire et récemment dans le myélome multiple», poursuit Vannucchi. «Les indications sont différentes selon le stade de la maladie, les lignes de traitement préalablement réalisées, l’âge et l’état du patient». Les CAR-T sont arrivés dans notre pays il y a un peu plus de six ans et le nombre de patients traités est en constante augmentation : de 35 traitements en 2019, il est passé à 498 en 2024, pour un total d’environ 1800 cas pris en charge par plus de 40 centres ayant les caractéristiques nécessaires pour dispenser cette thérapie. En fait, les CAR-T ne conviennent pas à tout le monde, non seulement parce que tous les patients ne sont pas aptes au traitement, mais aussi parce que tous les établissements ne disposent pas des nombreuses exigences nécessaires pour gérer la complexité d’un traitement qui implique des techniques sophistiquées et la présence d’une équipe d’experts pour pouvoir surveiller et gérer les éventuels effets secondaires.
Pas seulement des lumières
En fait, les CAR-T représentent un espoir concret pour les personnes qui, dans le passé, n’avaient pas d’autre possibilité de thérapie, et ils sont en outre si efficaces que les hématologues, dans certains cas, utilisent même le mot guérison ; Cependant, ce sont des thérapies très coûteuses, qui peuvent provoquer des effets secondaires importants tels que le syndrome de libération des cytokines ou la neurotoxicité associée aux CAR-T. Et tandis qu’ils sont testés contre des tumeurs solides et comme méthode pour « réinitialiser » le système immunitaire, par exemple dans le cas de maladies auto-immunes, il reste essentiel d’évaluer l’opportunité de la prescription car, comme le remarque Sara Galimberti, directrice de l’unité d’hématologie de l’hôpital universitaire de Pise, « il faudrait garantir l’égalité d’accès sur tout le territoire national et surtout l’opportunité prescriptive, en raisonnant non seulement en termes de coût du produit, mais aussi de coût/efficacité, car Les CAR-T représentent aujourd’hui une opportunité thérapeutique qui offre survie et bonne qualité de vie à de nombreux patients qui autrement verraient leur espérance de vie en bonne santé réduite. »
