La Bébé était du-tot par una maladie maladie métabolique rare et a été trait à l'hôpital pour lesfants de Philadelpie
An enfant souffrant d'une maladie génétique rare a Été traits par an Editation génétique crispr Personalise par a Team de l'hôpital pour les enfants de philadelpie (chop) et de pento medicine medicine medicine . L'Enfant, KJ, East OU AVEC UNEFIGATION SÉRIEUSE DE CARTAMIL Phosphate Sytététase 1 (CPS1). APRÈS AVoir PASSÉ Les Ministros de la Premiers de Vie à L'Hôpital, Soumis à A
Le Cas A Été décrét Journal de Médecine de la Nouvelle-Angleterre Et Présenté au Congès Annuel de L'Ambean Société de Gene et de Thérapie Cell à la Nouvelle-Orléans. « Bien que Kj Net Soit Qu'un SEUL Patient, Woo Espérons que Avec le Premier le Premier à la Bénéfioriier », dans la Décarré Rebecca Ahrens-Nicklas, MD, PhD, Directure of the Thérapie Génétique. L'Unité de l'anti de Pennsyliana.
L'édition Génétique Basée sur Crispr (Réchaffée Réguliézion DESPÉTIES PALINDOMIQUES COUGS Entre les interventions Régulièment) Peut Corrigeve Précision les Variations Pathogènes du Génome Humain. Les Outils d'Étizio Génétique Sons Incroyable Complex et Complex et, Jusqu'àà Présent, Les Thecheurs Les sur les états états Thérapies Attarissant le Par la Nourrarita et les Médicamements Americremie, le falciforme Anmémie et lefa.
Ahrens-Nicklas et Kiran Musunuru, MD, PhD, co-auteur de l'Étude Publiée, Ontarien Comméncé à collabfi le 2023 Lee éuuder La Faisabilité des Therarapies Bases Suré Les Leces. Pendant La Dégradation Normal des Protéines dans le Corps, le produit de l'amoniac est. Général, Notre Corps Convertit L'Amoniac en Urée Puis l'expulsion de l'urine. Ceux qui souffrent d'UnE pathologique Command Celui de l'Efant traité fils Dépourvus d'ene enzyme Nécessaire pour convertir l'ammoniac en urée. L'accumulation ammoniaque donc jusqu'àà les toxiques antigne des niveaux, le ya peut cauer des dommages notment au cerveau et au foie.
Ahrens-Nicklas et Musunuru sur Tourne Tourne Tirate La variante de l'UE du Gène CPS1 de KJ, Identifiée Immédiation aptrrans sa naisse. En Moins de Six Mois, l'équipe a conçu et produit unee thérapie d'Hétes de Gènes couules les corrigers L'enzyme décréctueuse de kj. Fin Février 2025, KJ A Reçu sa Première Perfusion de Cete Thérapie Eperimental et, Depuis Lors, dans les doses de revenu d'Autres en Mars et Avril 2025. Le vort en. « Bien que Kj Devra étant Signeurement Surveille pour ler restnt de sa vie, NOS Premiers Résultats Sons PROMÉÉTHEUR », Danans Danans Déclaré Ahres-Nicklas.
Général, Les patients Attmini de Déficits CPS1 Sons Traites AVEC UE GREFE DU FOIE. Cepenndant, pour les patients de la transplantation de la transplantation de la transplantation du patient, la transplantation unie, les écuniques de la clinique Clinique et le complexe de foir de faire faire à unodedono auside. AU Cours de CETE PÉRIODE, DES ÉPISODES D'AUGLAGE DE L'AMONONC PEUvent Exposer Les Patient Au Raga de Dommages neurologiques importants.
