Accepter le ciltacabtagene autoleucel pour les patients en rechute et réfractaires qui ont reçu au moins un traitement antérieur sans bénéfice
Si le myélome multiple reste une maladie difficile à éradiquer définitivement, d’importants progrès ont été réalisés ces dernières années qui ont accru les espoirs de guérison chez certains patients et, pour beaucoup d’autres, de nouveaux traitements sont arrivés qui ont permis de prolonger considérablement la survie. Ainsi, petit à petit, les perspectives des quelque six mille personnes qui reçoivent chaque année en Italie un diagnostic de cette tumeur lymphoproliférative qui survient généralement chez les personnes de plus de 65 ans se sont améliorées. C’est dans ce contexte qu’intervient l’approbation par l’Agence italienne des médicaments (Aifa) de la thérapie CAR-T ciltacabtagene autoleucel pour les patients adultes atteints de myélome multiple en rechute et réfractaire qui ont reçu au moins un traitement antérieur sans obtenir le bénéfice espéré.
5 700 nouveaux cas chaque année en Italie
Le myélome multiple est un cancer du sang qui prend naissance dans la moelle osseuse, provoqué par la prolifération incontrôlée de plasmocytes, qui provoque une anémie, des lésions osseuses avec d’éventuelles fractures et une augmentation du calcium dans le sang et des lésions rénales, si la maladie n’est pas identifiée à temps et traitée si nécessaire. Si la tumeur est asymptomatique, on ne procède généralement qu’à des contrôles fréquents pour vérifier l’évolution possible du néoplasme, mais le principal problème à résoudre est que la majorité des patients subissent des rémissions temporaires suivies de rechutes. C’est sur ce front que se sont concentrés les efforts des chercheurs, qui ont conduit au développement de thérapies de plus en plus efficaces.
«En Italie, chaque année, on enregistre environ 5.700 nouveaux cas de cette maladie caractérisée par une succession de rechutes et de traitements, des périodes de rémission de plus en plus courtes et l’augmentation des taux de toxicité et de maladies concomitantes au fur et à mesure que les lignes de traitement sont suivies – explique Francesca Gay, professeur agrégée d’hématologie au Département de Biotechnologie et Sciences de la Santé, Université de Turin -. Avoir la possibilité de traiter un patient qui n’a reçu qu’une seule ligne de traitement, contrairement aux patients qui rechutent après au moins 3 lignes de traitement (approbation actuelle du traitement CAR-T en Italie pour le myélome) est une avancée importante.
Utilisez CAR-T au début du processus de traitement
La thérapie CAR-T est l’une des plus grandes réussites de la recherche scientifique et l’une des « révolutions » majeures dans le traitement du cancer : elle a changé en quelques années les perspectives des patients atteints de cancers du sang pour lesquels « il n’y avait plus rien à faire » (ils n’avaient pas obtenu de résultats avec tous les autres traitements disponibles) et qui peuvent même désormais guérir.
Pouvoir utiliser CAR-T au début du processus de traitement et pas seulement après de nombreux échecs est un point décisif : « Cela signifie intervenir dans une phase de la maladie dans laquelle on attend une plus grande efficacité des traitements, à la fois en raison d’un potentiel de résistance aux thérapies plus faible, et parce que l’on utilise un système immunitaire moins compromis par rapport à celui soumis à plusieurs traitements – continue Gay, Division d’Hématologie de l’Hôpital Città della Salute e della Scienza de Turin -. Les données disponibles montrent l’efficacité du traitement même chez les patients qui se sont montrés réfractaires au lénalidomide, désormais partie intégrante de la plupart des traitements de première intention. Cette modalité de traitement est destinée à changer l’approche du myélome : pendant des années, le traitement des patients était basé sur un traitement continu, pratiquement poursuivi jusqu’à la guérison de la maladie ou aussi longtemps que toléré. Cette nouvelle approche thérapeutique, avec un potentiel de réponse élevé, permettra enfin pour la première fois un intervalle sans traitement avec pour conséquence une amélioration potentielle de la qualité de vie des patients.
Comment fonctionne le CAR-T, disponible uniquement dans les centres certifiés
En bref, l’objectif est de garantir un contrôle à long terme de la maladie, permettant au patient de mener une vie la plus normale possible et sans thérapie.
Cilta-cel est une immunothérapie basée sur la reprogrammation génétique de Lymphocytes T (les soldats de notre système immunitaire) d’un patient qui vient rendu capable d’identifier et d’éliminer spécifiquement les cellules tumorales. En raison de sa complexité, le ciltacabtagene autoleucel (comme les autres CAR-T) il ne peut être administré que dans les centres de transplantation spécialisés et certifiés sur le territoire national: «Le parcours CAR-T est un véritable voyage de médecine personnalisée qui transforme le système immunitaire du patient en un médicament vivant – précise-t-il Stefania Bramanti, responsable de la section de thérapie cellulaire à l’Institut clinique IRCCS Humanitas de Milan –. Tout commence par l’aphérèse (collecte des lymphocytes T du patient) qui sont ensuite envoyés dans des laboratoires spécialisés pour être « reprogrammés » génétiquement. Parallèlement, le patient reçoit un traitement de transition pour éviter la progression de la maladie. Après une chimiothérapie, les cellules boostées sont réinjectées au patient, mais pas avant que des contrôles de qualité rigoureux soient effectués sur les cellules elles-mêmes – c’est là que commence la surveillance active de la réponse immunitaire du patient. La procédure de développement du médicament elle-même est structurée :
Une certification rigoureuse des centres et une formation spécifique de tout le personnel sont nécessaires pour garantir une égalité d’accès aux thérapies sur tout le territoire national.
Plus de soutien (y compris logistique et psychologique) pour les patients
Dans le parcours complexe du CAR-T, les associations de patients ont un rôle fondamental dans l’accompagnement du patient et de sa famille, grâce à la médiation entre la complexité technologique du traitement et le besoin d’orientation, de soutien psychologique et de logistique, comme le rappelle Davide Petruzzelli, président de l’association La Lampada di Aladino ETS : « Il est essentiel d’intégrer l’excellence scientifique avec un système d’information transparent et un soutien émotionnel constant pour le patient et son réseau familial. Alors que les progrès scientifiques progressent rapidement, le système de santé a parfois du mal à suivre le rythme en ce qui concerne la gestion, l’organisation des services et leur accessibilité, également en raison de limitations de procédures et de planification. C’est pourquoi il est nécessaire d’améliorer l’accompagnement des patients qui ont besoin de se déplacer et de rapprocher les services du territoire. »
«Nous espérons que l’accès à cette thérapie et à d’autres thérapies innovantes pourra être de plus en plus rapide et équitable sur tout le territoire national – conclut Matilde Cani, responsable des projets institutionnels de l’AIL (Association italienne contre les leucémies, lymphomes et myélomes) Milan Monza Brianza -. Ail accompagne les patients hématologiques depuis plus de 50 ans dans le but de soutenir la recherche, l’assistance et la sensibilisation du grand public contre les cancers du sang. Grâce au travail des 83 sections provinciales, notre engagement ultime est de contribuer aux meilleurs soins possibles pour les patients. »
