La prestigieuse reconnaissance des découvertes a conduit au développement de thérapies approuvées pour les maladies rares, y compris la première thérapie génique à arriver sur le marché américain grâce à un parcours de développement dirigé par une organisation à but non lucratif.
Luigi Naldini, directeur de l’Institut Téléthon San Raffaele de thérapie génique (SR-Tiget) et professeur titulaire à l’Université Vita-Salute San Raffaele de Milan, a été élu membre international de l’Académie nationale de médecine (NAM) des États-Unis, l’une des récompenses les plus prestigieuses au monde dans le domaine de la santé et des sciences biomédicales. L’Académie a motivé la nomination pour sa contribution pionnière au développement et à la traduction clinique de vecteurs lentiviraux pour le transfert de gènes, une technologie qui a rendu possible des thérapies sûres et efficaces pour des milliers de personnes atteintes de maladies génétiques héréditaires graves et de tumeurs.
Cette reconnaissance intervient moins d’un an après une étape importante franchie par la communauté scientifique que Naldini a contribué à construire. En fait, en décembre 2025, une thérapie génique contre le syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie rare du système immunitaire, a été approuvée aux États-Unis. Basée sur la plateforme lentivirale développée au SR-Tiget, la thérapie a obtenu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) grâce à un processus de développement et d’autorisation dirigé par la Fondation Telethon, qui est ainsi devenue la première organisation à but non lucratif au monde à faire passer une thérapie génique de la recherche à l’approbation aux États-Unis.
Pour la Fondation Téléthon et l’Hôpital San Raffaele, l’élection de Naldini représente la reconnaissance d’une carrière scientifique extraordinaire et d’un travail d’équipe extraordinaire, qui a su transformer des recherches pionnières en traitements capables de changer la vie des gens.
Sous la direction de Naldini, SR-Tiget est devenu l’un des principaux centres mondiaux de recherche en thérapie cellulaire et génique, intégrant la recherche fondamentale, la recherche clinique et le développement thérapeutique dans un écosystème translationnel unique.
Au cours des trente dernières années, ses travaux ont contribué à faire des vecteurs lentiviraux l’un des outils les plus utilisés en recherche biomédicale, avec des applications allant de la thérapie génique ex vivo et in vivo à l’immunothérapie anticancéreuse et à la production de vaccins. Il est significatif que 7 des 18 thérapies géniques autorisées dans l’Union européenne et 12 des 32 autorisées aux États-Unis soient basées sur des vecteurs lentiviraux.
L’héritage scientifique de l’Institut comprend également le développement d’une thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique, ensuite autorisée à Orchard Therapeutics, qui a contribué à démontrer le potentiel thérapeutique du transfert de gènes basé sur un vecteur lentiviral. Par ailleurs, SR-Tiget a également été la première thérapie génique ex vivo basée sur des cellules souches à avoir obtenu l’approbation en Europe, en 2016, pour l’ADA-SCID. Pour cette thérapie, la Fondation Téléthon continue de garantir la disponibilité du traitement aux patients européens. Ensemble, ces résultats démontrent un engagement à long terme à transformer les découvertes scientifiques en nouvelles opportunités thérapeutiques pour les personnes atteintes de maladies génétiques rares.
«Je suis profondément honoré d’avoir été élu membre international de l’Académie Nationale de Médecine», a déclaré Luigi Naldini. «Je considère cette reconnaissance comme un hommage à l’Institut que j’ai le privilège de diriger et aux nombreux chercheurs et professionnels qui, depuis plus de vingt ans, ont contribué à faire passer du laboratoire aux patients les thérapies basées sur des vecteurs lentiviraux. Je suis particulièrement reconnaissant envers les patients et leurs familles pour la confiance et la participation qui ont rendu ce voyage possible. Nous continuerons à travailler pour développer davantage ces thérapies et les rendre de plus en plus accessibles et durables pour ceux qui en ont besoin. »
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